国際共同第3相PROMINENT試験は、原発性膜性腎症（PMN）の成人患者を対象に、タクロリムスと比較したフェルザルタマブの有効性と安全性を評価する。
PMNは腎臓を侵すまれな免疫介在性疾患で、米国における推定有病患者数は3万6,000人である1。
治験中の抗CD38モノクローナル抗体であるフェルザルタマブは、幅広い免疫介在性疾患に対する治療薬として期待される、差別化が可能な治療薬候補である。


マサチューセッツ州ケンブリッジ、2025年6月30日（GLOBE NEWSWIRE） -- バイオジェン・インク（Nasdaq: BIIB）は、国際共同臨床試験PROMINENTの投与開始を発表した。本試験は、原発性膜性腎症（PMN）と診断された成人を対象に、タクロリムスと比較した治験薬フェルザルタマブの有効性と安全性を評価する第3相試験です。PROMINENT試験は、約180名のPMN成人患者を登録し、2029年に結果が出る予定です。PMNは腎臓の重篤な抗体介在性疾患で、ネフローゼ症候群の主要な原因であり、腎不全の重大なリスクを伴う。

フェルザルタマブは抗CD38抗体であり、臨床試験において、さまざまな免疫介在性疾患において誤って体内組織を攻撃する自己抗体の源である形質細胞を含むCD38+細胞を選択的に枯渇させることが示されている。フェルザルタマブにとって重要なことは、PMN患者の最大80％がCD38発現形質細胞によって生成されたPLA2R（aPLA2R）に対する自己抗体を持っていると推定されていることである。現在、PMNに対して承認された治療法はなく、標準治療には免疫抑制剤から化学療法までの治療が含まれている2。

「バイオジェン西海岸ハブ代表のTravis Murdoch氏は、「腎不全の重大なリスクを伴う原発性膜性腎症に対する第3相試験を進める機会を得たことを心強く思います。「本試験は、バイオジェン社が今年開始したフェルザルタマブの第3相試験であり、腎臓病患者さんのための新たな治療選択肢を開発するという我々の継続的なコミットメントを明確にするものです。

PROMINENT試験は、104週間の無作為化非盲検国際多施設共同第3相試験（NCT06962800）であり、新規診断および再発患者を含む中等度から高リスクのPMN患者を対象に、蛋白尿の完全寛解達成におけるタクロリムスと比較したフェルザルタマブの有効性および安全性を評価する。参加者はフェルザルタマブまたはタクロリムスのいずれかを投与する群に無作為に割り付けられ、主要評価項目は104週目に完全寛解（CR）を達成した参加者の割合である。本試験では、抗PLA2R（aPLA2R）自己抗体陽性患者と陰性患者の両方を評価し、PLA2Rレベルに基づいて参加者を層別化する。主な副次的評価項目には、血清抗ホスホリパーゼA2受容体（PLA2R）抗体に対するフェルザルタマブの影響および患者報告アウトカムが含まれる。

「原発性膜性腎症は、腎臓病学において未解決の領域であり、承認された治療法はありません。Felzartamabの作用機序は、病原性抗体を産生する細胞を枯渇させるように設計されており、有意義な新しい治療法の可能性を待ち望んでいる患者さんにとってエキサイティングなニュースです」と、ロサンゼルスのアカデミック・リサーチ・インスティテュート所長、ケック南カリフォルニア大学医学部臨床教授、PROMINENT第3相試験の治験責任医師であるMohamed El-Shahawy医学博士、MPH、MHAは述べた。「バイオジェン社がこの希少な腎臓病の研究を進めていることに感謝し、この試験の登録が引き続き進展することを心待ちにしています。

フェルザルタマブは、aPLA2R陽性のPMN患者を登録したM-PLACE（n=31）とNewPLACE（n=24）の2つの第2相試験で検討されたことがある。M-PLACEの最終解析では、aPLA2R力価の低下がほとんどの患者で早ければ1週間で観察され（低下率の中央値は45％）、治療終了6カ月後にはほとんどの患者で奏効（50％以上の低下）が認められた。さらに、フェルザルタマブの投与により、蛋白尿と血清アルブミン値の改善が観察された。両試験を通じて、報告された治療上緊急を要する有害事象（TEAE）の大部分は軽度から中等度であり、PMN集団におけるフェルザルタマブの既知の作用機序と一致していた。最も一般的な有害事象は初回注入時の注入関連反応であり、そのほとんどは軽度から中等度であった。

PMNを対象としたフェルザルタマブの第3相試験の開始に加え、バイオジェン社は今年、成人腎移植レシピエントにおける後期抗体媒介性拒絶反応を対象としたTRANSCEND試験（NCT06685757）およびIgA腎症を対象としたPREVAIL試験（NCT06935357）の2つの第3相試験を開始した。

フェルザルタマブについて
Felzartamabは、成熟形質細胞に発現するタンパク質CD38に対するヒトモノクローナル抗体です。Felzartamabはファースト・イン・クラスの治療薬候補であり、様々な免疫介在性疾患におけるパイプライン・イン・プロダクトとして期待されている。フェルザルタマブは臨床試験において、CD38+形質細胞を選択的に枯渇させることが示されており、これにより、病原性抗体によって駆動される広範な疾患において、最終的に臨床転帰を改善する応用が可能になる可能性がある。フェルザルタマブはもともとMorphoSys AG（現MorphoSys GmbH、ノバルティス社）によって開発された。ヒューマン・イムノロジー・バイオサイエンシズ（HI-Bio）は、中国を除くすべての国と地域（マカオ、香港、台湾を含む）において、すべての適応症におけるフェルザルタマブの開発および商業化の権利を独占的にライセンスした。バイオジェンは2024年7月にHI-Bio社を買収。

フェルザルタマブは治験中の治療薬候補であり、どの規制当局からも承認されておらず、その安全性と有効性は確立されていない。

原発性膜性腎症（PMN）について
PMNは腎臓の重篤な抗体介在性疾患であり、ネフローゼ症候群の主要な原因であり、腎不全の重大なリスクを伴います。PMNに対して承認された治療法はなく、現在の標準治療には免疫抑制剤から化学療法までの治療が含まれる2。これらの戦略を用いても、患者の約3分の1は寛解に至らない2。

バイオジェンについて
バイオジェン社は1978年に設立されたバイオテクノロジーのリーディングカンパニーであり、革新的なサイエンスのパイオニアとして、患者さんの生活を変革する新薬を提供し、株主と地域社会に価値を創造しています。バイオジェン社は、ヒトの生物学に対する深い理解とさまざまな治療法の活用により、ファースト・イン・クラスの治療薬や優れた治療効果をもたらす治療薬を開発しています。当社のアプローチは、長期的な成長を実現するための投資収益率とのバランスを取りながら、大胆なリスクを取ることです。

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バイオジェン・セーフハーバー
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参考文献


Kanigicherlaに基づく。Nephrol.Dial.Transplant.2016; McGrogan.Nephrol Dial Transplant.2011; 36kは積極的に管理されている診断された患者の総数。
Dahanら（2017）重症膜性腎症に対するリツキシマブ：延長フォローアップを伴う6ヶ月の試験。https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pmc/articles/PMC5198292/。
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