ASCO & EHA CongressにおけるCARTITUDE-1試験の口頭発表では、CARVYKTI®の単回注入後5年以上にわたって無増悪生存を維持する前治療歴の長い患者を紹介します。 ASCOにおいて、CARTITUDE-4試験の新たなデータが発表され、主要なサブグループにおいてCARVYKTI®が標準治療（SOC）と比較して無増悪生存期間および全生存期間が改善したことが示される。 現在進行中の肺がんを対象としたLB2102試験および胃食道がんを対象としたLB1908試験の第1相用量漸増試験の速報結果がASCOのポスター発表で紹介される。 LB2102のデータはASGCT年次総会でも発表されたばかりである。 SOMERSET, N.J., May 22, 2025 (GLOBE NEWSWIRE) -- 細胞治療の世界的リーダーであるレジェンド・バイオテック・コーポレーションLEGN（レジェンド・バイオテック）は本日、多発性骨髄腫患者を対象としたCARVYKTI®（ciltacabtagene autoleucel; cilta-cel）を評価する新たなデータが、2025年米国臨床腫瘍学会（ASCO）年次総会および2025年欧州血液学会（EHA）で発表されることを発表した。また、固形がん、特に肺がんと胃がんを対象とした現在進行中の第1相LB2102試験と第1相LB1908試験の用量漸増試験の予備的結果も、ASCOでのポスター発表で紹介される予定です。 「多発性骨髄腫における CAR-T のマーケットリーダーとしての CARVYKTI の役割を強調する新たなデータを ASCO と EHA で発表できることを嬉しく思います。レジェンド・バイオテックの最高経営責任者であるイン・ファン博士は、次のように述べている。「その臨床的インパクトの拡大は、これまでに治療を受けた6,500人以上の患者から明らかです。「また、肺癌と胃癌のフェーズ1プログラムからの臨床的洞察により、当社の幅広いパイプラインの勢いを示すことを楽しみにしています。 CARVYKTI® データ これまで無増悪生存期間中央値が6カ月未満、全生存期間（OS）中央値が約1年と予想されていた重度前治療歴のある再発または難治性多発性骨髄腫患者を対象とした CARVYKTI®を評価するCARTITUDE-1試験の長期データが、ASCOでの口頭発表とEHAでのアンコール口頭発表で初めて発表されます。生存と無増悪が維持された患者は、CARVYKTI® の 1 回の点滴以外に多発性骨髄腫の治療を受けませんでした。 CARTITUDE-4 試験における患者サブグループの intent-to-treat 解析のデータは、ASCO でポスター発表される予定です。サブグループには、細胞遺伝学的に高リスクの患者、髄外病変（EMD）を有し、前治療が1ラインであった患者が含まれます。本データは、サブグループを問わず、また初回再発後早期から、CARVYKTI®のベネフィット・リスク比が良好であることを引き続き支持するものです。 バイオマーカーとCARVYKTI®治療後の運動および神経認知に起因する有害事象（MNT）および脳神経麻痺（CNP）発症との関連を検討した解析結果は、EHAでポスター発表される予定です。 固形がんパイプライン 再発または難治性の小細胞肺がん（SCLC）および大細胞神経内分泌がん（LCNEC）患者を対象としたdnTGFßRII Armored DLL3を標的とした自己CAR-T細胞療法であるLB2102、および進行性胃食道腺がん患者を対象としたクローディン18.2を標的とした自己CAR-TであるLB1908の第1相用量漸増試験の予備的結果が、ASCOでポスター発表されます。 現在進行中のLB2102の第1相用量漸増試験のデータは、第28回米国遺伝子・細胞治療学会（ASGCT）年次総会で5月16日に口頭発表された。 2023年11月、LB2102を含むDLL3を標的とするCAR-T細胞療法の一部について、ノバルティスファーマAGと独占的グローバルライセンス契約を締結した。 このライセンス契約に基づき、当社はLB2102の第1相臨床試験を米国で実施する責任を負い、ノバルティスはライセンス製品に関するその他のすべての開発を実施する責任を負う。 ASCO発表（2025年5月30日～6月3日） 演題番号 演題情報 抄録番号 #7507 口頭発表 CARTITUDE-1 再発・難治性多発性骨髄腫患者(pts)を対象としたシルタカブタジェンオートロイセル(cilta-cel)投与後の長期寛解および生存期間(5 年以上) セッション名：血液悪性腫瘍-形質細胞異常症 日時：2025年6月3日（火）午前11時57分～午後12時9分（米国東部標準時 場所S100bc 抄録番号：#7539 ポスター再発/難治性多発性骨髄腫患者における Ciltacabtagene autoleucel(cilta-cel)と標準治療(SOC)の比較：CARTITUDE-4 生存期間サブグループ解析 セッション名：血液悪性腫瘍-形質細胞異常症 ポスターBd#：107 日時：2025年6月1日（日）午前9時～午後12時（米国東部標準時 場所ホールA アブストラクト#4022 ポスター クローディン18.2を標的とした自己キメラ抗原受容体T細胞製剤LB1908の進行胃食道腺癌患者を対象とした第1相試験の予備的結果 セッションタイトル消化器癌-胃食道癌、膵癌、肝胆膵癌 ポスターBd#：312 日時：2025年5月31日（土）午前9時～午後12時（日本時間 場所ホールA アブストラクト#8104 ポスター 再発または難治性の小細胞肺がん（SCLC）および大細胞神経内分泌がん（LCNEC）患者を対象とした dnTGFßRII Armored DLL3 標的自己 CAR-T 細胞療法 LB2102 の第 1 相試験の安全性、忍容性および予備的有効性の結果 セッションタイトル肺がん-非小細胞肺がん/局所がん/小細胞がん/その他の胸部がん ポスター Bd#: 225 日時：2025年5月31日（土）午後1時30分～午後4時30分（米国東部標準時 場所ホールA EHAプレゼンテーション（2025年6月12～15日） 演題番号 演題情報 抄録番号 S192 口演発表 Encore：再発/難治性多発性骨髄腫患者を対象とした CARTITUDE-1 試験におけるシルタカブタジ ンオートロイセル投与後の長期寛解および生存期間 セッション名：s410 リンパ系悪性腫瘍における臨床試験の長期追跡調査 日時：2025年6月12日（木）17:00～18:15（中央ヨーロッパ標準時 場所：ゴールドホールゴールドホール アブストラクト #PS1723 ポスターアンコール再発/難治性多発性骨髄腫患者における Ciltacabtagene autoleucel と標準治療の比較：CARTITUDE-4生存期間サブグループ解析 セッションポスターセッション 2 日時：2025 年 6 月 14 日（土）18:30-19:30（中央ヨーロッパ標準時 場所：ポスターホールポスターホール アブストラクト #PS1728 ポスター チルタカブタジンオートリューセル後の安全性をモニタリングするための重要なバイオマーカーとしての絶対リンパ球数 セッションポスターセッション2 日時：2025年6月14日（土）18:30-19:30 CEST 場所：ポスターホールポスターホール アブストラクト #PF765 ポスター レナリドミド難治性多発性骨髄腫のセカンドライン治療における Ciltacabtagene Autoleucel の生存ベネフィット：最新の治療ポジショニングモデル解析 セッションポスターセッション 1 日時2025 年 6 月 13 日（金）18:30-19:30（中央ヨーロッパ標準時 場所：ポスターホールポスターホール ASGCTプレゼンテーション（2025年5月13日～17日） 抄録番号 タイトル情報 抄録番号 339 口頭発表 dnTGFβRII装甲DLL3標的CAR-T細胞は、SCLCにおける拡大後、T細胞枯渇調節の早期シグナルによりTGFβ耐性を維持する セッションタイトル細胞治療製品工学 II セッション日時2025年5月16日（金）午後3時45分～5時40分（日本時間 アブストラクト発表時間：4:00 PM - 4:15 PM CDT 場所293-296会議室 Carvykti® 重要な安全情報 警告：サイトカイン放出症候群、神経毒性、HLH/MAS、長引く再発性細胞減少症、二次性血液学的悪性腫瘍 致死的または生命を脅かす反応を含むサイトカイン放出症候群（CRS）がCARVYKTI ®による治療後の患者で発生しました。活動性の感染症や炎症性疾患のある患者にはCARVYKTI ®を投与しないでください。重度または生命を脅かすCRSには、トシリズマブまたはトシリズマブと副腎皮質ステロイドを使用してください。 致死的または生命を脅かす可能性のある免疫細胞関連神経毒性症候群（ICANS）は、CRS発症前、CRSと同時、CRS消失後、またはCRSがない場合を含め、CARVYKTI ®による治療後に発生しました。CARVYKTI ®による治療後の神経学的事象を監視する。必要に応じて、支持療法および/または副腎皮質ステロイドを行う。 パーキンソン病、ギラン・バレー症候群（GBS）、およびそれらに関連する合併症がCARVYKTI ®による治療後に発生し、致死的または生命を脅かす反応があります。 血球貪食性リンパ組織球症／マクロファージ活性化症候群（HLH/MAS）は、致死的または生命を脅かす反応を含め、CARVYKTI ®による治療後に患者に発生しました。HLH/MASはCRSや神経毒性を伴って起こることがあります。 CARVYKTI ®の投与後、出血や感染を伴う細胞減少が長期化および／または再発し、造血回復のために幹細胞移植が必要となりました。 骨髄異形成症候群や急性骨髄性白血病を含む二次性血液悪性腫瘍が、CARVYKTI ®による治療後に患者に発生しました。T細胞悪性腫瘍は、CARVYKTI ®を含むBCMAおよびCD19指向性遺伝子改変自己T細胞免疫療法による血液悪性腫瘍の治療後に発生しています。 CARVYKTI ®は、CARVYKTI ® REMSプログラムと呼ばれるリスク評価・軽減戦略（REMS）に基づく制限付きプログラムを通じてのみ入手可能です。 警告および注意事項 早期死亡率の増加-無作為化比較試験であるCARTITUDE-4（1:1）では、CARVYKTI®治療群に無作為に割り付けられた患者では、対照群と比較して早期死亡の割合が数値的に高くなっています。無作為化後10ヵ月以内に死亡した患者のうち、CARVYKTI®投与群で死亡した割合（29/208；14％）が、対照群で死亡した割合（25/211；12％）より高かった。無作為化後10カ月以内にCARVYKTI®群で発生した29例の死亡例のうち、10例はCARVYKTI®点滴前に、19例はCARVYKTI®点滴後に発生しました。CARVYKTI®点滴前に死亡した10例のうち、すべてが病勢進行によるもので、有害事象による死亡はありませんでした。CARVYKTI®点滴後に死亡した19例のうち、3例は病勢進行によるもので、16例は有害事象によるものでした。最も一般的な有害事象は感染によるものでした（n=12）。 CYTOKINE RELEASE SYNDROME（CRS）は、致死的または生命を脅かす反応を含め、CARVYKTI®投与後に発生しました。CARTITUDE-1および4試験（N=285）でRRMMに対してCARVYKTI®を投与された患者の84%（238/285）にCRSが発現し、そのうち4%（11/285）に≧グレード3のCRS（ASCT 2019）が認められました。CRS発症までの期間（グレードを問わず）の中央値は7日（範囲：1～23日）であった。CRSは82％で消失し、期間中央値は4日（範囲：1～97日）であった。CRSの最も一般的な症状（10％以上）は、発熱（84％）、低血圧（29％）、アスパラギン酸アミノトランスフェラーゼ上昇（11％）であった。CRSに関連する可能性のある重篤な事象としては、発熱、血球貪食性リンパ組織球症、呼吸不全、播種性血管内凝固症候群、毛細血管漏出症候群、上室性頻拍および心室性頻拍などがある。CARTITUDE-4では患者の78％（グレード3～4が3％）、CARTITUDE-1では患者の95％（グレード3～4が4％）にCRSが発生した。臨床症状に基づいてCRSを同定する。発熱、低酸素、低血圧の他の原因を評価し、治療する。CRSはHLH/MASの所見と関連することが報告されており、両症候群の生理学は重複している可能性がある。HLH/MASは生命を脅かす可能性のある疾患である。CRSの症状が進行している患者、または治療にもかかわらず難治性のCRSの患者では、HLH/MASのエビデンスがあるかどうかを評価してください。セクション5.4「血球貪食性リンパ組織球症（HLH）／マクロファージ活性化症候群（MAS）」を参照のこと。 CARVYKTI®の注入前に、トシリズマブを最低2回投与できるようにしてください。 臨床試験でCARVYKTI®を投与された285人の患者のうち、53％（150/285人）がトシリズマブを投与され、35％（100/285人）が単回投与、18％（50/285人）が1回以上のトシリズマブを投与されました。全体として、14％（39/285例）の患者がCRSの治療のために少なくとも1回のコルチコステロイド投与を受けた。 CRSの徴候や症状について、REMS認定医療施設でCARVYKTI®点滴後10日間、少なくとも毎日患者をモニタリングする。点滴後少なくとも4週間は、CRSの徴候や症状について患者を監視する。CRSの最初の徴候が現れたら、直ちに支持療法、トシリズマブ、またはトシリズマブとコルチコステロイドによる治療を開始する。 CRSの徴候または症状がいつでも発生した場合は、直ちに医師の診察を受けるよう患者に助言する。 CARVYKTI®による治療後、重度、生命を脅かす、または致死的な神経毒性が発生した。神経毒性には、ICANS、パーキンソニズムの徴候や症状を伴う神経毒性、GBS、免疫介在性脊髄炎、末梢神経障害、および脳神経麻痺が含まれます。これらの神経学的毒性の徴候と症状、およびいくつかの毒性発現の遅延性について患者に説明する。これらの神経学的毒性の徴候や症状が現れた場合は、直ちに医療機関を受診し、さらなる評価と管理を受けるよう患者に指導する。 RRMMを対象としたCARTITUDE-1試験および4試験でCARVYKTI®を投与された患者のうち、24%（69/285例）に1つ以上の神経毒性が発現し、そのうち7%（19/285例）にグレード3以上の症例が認められました。発症までの期間中央値は10日（範囲：1～101）で、63/69例（91%）は30日までに発症した。神経毒性は患者の72％（50/69例）で消失し、消失までの期間中央値は23日（範囲：1～544日）であった。神経毒性を発現した患者のうち、96％（66/69人）がCRSも発現した。神経毒性のサブタイプとしては、ICANSが13%、末梢神経障害が7%、脳神経麻痺が7%、パーキンソニズムが3%、免疫介在性脊髄炎が0.4%であった。 免疫細胞関連神経毒性症候群（ICANS）：CARVYKTI®の投与を受けている患者は、CRS発症前、CRSと同時、CRS消失後、またはCRSがない場合を含め、CARVYKTI®の投与後に致死的または生命を脅かすICANSを経験する可能性があります。 CARTITUDE-1および4試験でCARVYKTI®を投与された患者のうち、ICANSは13%（36/285例）に発現し、うち2%（6/285例）にGrade≧3が認められました。ICANS発症までの期間中央値は8日（範囲：1～28日）であった。ICANSは36例中30例（83％）で消失し、消失までの期間中央値は3日（範囲：1～143日）であった。ICANSの持続期間の中央値は、死亡時またはデータカットオフ時に神経学的事象が継続していた患者を含む全患者で6日（範囲：1～1229日）であった。ICANSを発症した患者のうち、97％（35/36例）がCRSであった。ICANSの発症は69％の患者でCRS中に起こり、CRS発症前と発症後ではそれぞれ14％であった。 免疫細胞関連神経毒性症候群（ICANS）はCARTITUDE-4では患者の7％（Grade 3は0.5％）、CARTITUDE-1では患者の23％（Grade 3は3％）に発現した。ICANSの最も頻度の高い2％以上の症状には、脳症（12％）、失語症（4％）、頭痛（3％）、運動機能障害（3％）、運動失調（2％）、睡眠障害（2％）などがあった［副作用（6.1）を参照］。 ICANSの徴候や症状について、REMS認定医療施設でCARVYKTI®点滴後10日間、少なくとも毎日患者を監視する。ICANS症状の他の原因を除外する。点滴後少なくとも4週間はICANSの徴候や症状について患者をモニターし、速やかに治療する。神経毒性は、必要に応じて支持療法および/または副腎皮質ステロイドで管理する必要があります［用法・用量（2.3）を参照］。 パーキンソニズム：パーキンソニズムを伴う神経毒性がCARVYKTI®の臨床試験で報告されています。CARTITUDE-1および4試験でCARVYKTI®を投与された患者のうち、パーキンソニズムは3%（8/285例）に発現し、うちグレード≧3は2%（5/285例）に認められました。パーキンソニズム発現までの期間中央値は56日（範囲：14～914日）でした。パーキンソニズムは8例中1例（13％）で消失し、消失までの期間中央値は523日であった。死亡時またはデータカットオフ時に神経学的イベントが継続していた患者を含む全患者において、パーキンソニズムの持続期間の中央値は243.5日（範囲：62～720日）であった。パーキンソニズムの発症は、全例でCRS後、6例でICANS後であった。 パーキンソニズムはCARTITUDE-4では患者の1％（Grade 3～4はなし）、CARTITUDE-1では患者の6％（Grade 3～4は4％）に発現した。 パーキンソニズムの症状には、運動障害、認知障害、人格変化などがあった。パーキンソニズムの徴候や症状について患者を監視し、発症が遅れても支持療法で管理する。CARVYKTI®治療後のパーキンソニズム症状の改善または消失に関する、パーキンソン病治療に使用される薬剤の有効性に関する情報は限られています。 ギラン・バレー症候群：CARVYKTI®による治療後、免疫グロブリン静注による治療にもかかわらず、GBSによる致命的な転帰が発生しました。報告された症状には、GBSのMiller-Fisher変種に一致するもの、脳症、運動機能低下、言語障害、多発性肉芽腫炎が含まれる。 GBSのモニタリング末梢神経障害を呈する患者をGBSについて評価する。GBSの重症度に応じて、支持療法、免疫グロブリンおよび血漿交換を併用したGBSの治療を考慮する。 免疫介在性脊髄炎：CARTITUDE-4でCARVYKTI®を後療法として投与された患者で、投与後25日目にグレード3の脊髄炎が発生した。報告された症状は、括約筋のコントロール障害を伴う下肢および下腹部の知覚低下であった。症状は副腎皮質ステロイドと免疫グロブリンの静注により改善した。他の原因による死亡時、脊髄炎は継続中であった。 末梢神経障害はCARVYKTI®投与後に発現した。CARTITUDE-1試験および4試験でCARVYKTI®が投与された患者のうち、末梢神経障害が7%（21/285例）に発現し、うちグレード≧3が1%（3/285例）に認められました。末梢神経障害発現までの期間中央値は57日（範囲：1～914日）であった。末梢神経障害は21例中11例（52％）で消失し、消失までの期間中央値は58日（範囲：1～215日）であった。末梢神経障害の持続期間中央値は、死亡時またはデータカットオフ時に神経学的イベントが継続していた患者を含む全患者で149.5日（範囲：1～692日）であった。 末梢神経障害は、CARTITUDE-4では患者の7％（0.5％がGrade 3～4）、CARTITUDE-1では患者の7％（2％がGrade 3～4）に発現した。末梢神経障害の徴候や症状について患者をモニターする。末梢神経障害を経験した患者は、脳神経麻痺またはGBSを経験することもある。 頭蓋神経麻痺はCARVYKTI®による治療後に発生しました。CARTITUDE-1試験および4試験でCARVYKTI®を投与された患者のうち、7%（19/285例）に脳神経麻痺が発生し、うち1%（1/285例）にグレード3以上が認められました。脳神経麻痺の発現までの期間の中央値は21日（範囲：17～101日）であった。頭蓋神経麻痺は19例中17例（89％）で消失し、消失までの期間中央値は66日（範囲：1～209日）であった。死亡時またはデータカットオフ時に神経学的事象が継続していた患者を含む全患者において、脳神経麻痺の持続期間の中央値は70日（範囲：1～262日）であった。頭蓋神経麻痺はCARTITUDE-4では患者の9％（Grade3～4が1％）、CARTITUDE-1では患者の3％（Grade3～4が1％）に発生した。 最も頻繁に影響を受けた脳神経は第7脳神経であった。さらに、第3、5、6脳神経が侵されることも報告されている。 頭蓋神経麻痺の徴候や症状について患者を監視する。徴候や症状の重症度や進行度に応じて、全身性コルチコステロイドによる管理を考慮する。 血球貪食性リンパ組織球症（HLH）/マクロファージ活性化症候群（MAS）：CARTITUDE-1試験および4試験でCARVYKTI®が投与された患者のうち、HLH/MASが1%（3/285例）に発現しました。HLH/MASはすべてCARVYKTI®投与後99日以内に発症し、発症の中央値は10日（範囲：8～99日）でした。HLH/MASの症状には、高フェリチン血症、低血圧、びまん性肺胞障害を伴う低酸素症、凝固障害および出血、細胞減少症、腎機能障害および呼吸不全を含む多臓器機能障害が含まれた。 HLH/MASを発症した患者は重篤な出血のリスクが高まる。HLH/MAS患者の血液学的パラメーターをモニターし、施設のガイドラインに従って輸血を行う。HLH/MASの致死的症例はCARVYKTI®による治療後に発生しました。 HLHは生命を脅かす病態であり、早期に発見し治療しなければ死亡率が高くなります。HLH/MASの治療は、施設の基準に従って行われるべきである。 CARVYKTI® rems：CRSおよび神経毒性のリスクがあるため、CARVYKTI®はCARVYKTI® REMSと呼ばれるリスク評価・軽減戦略（REMS）の下、制限されたプログラムを通じてのみ入手可能です。 詳細については、https://www.carvyktirems.com または 1-844-672-0067 をご覧ください。 細胞減少症の長期化および再発：リンパ節削除化学療法およびCARVYKTI®の点滴療法後、患者は細胞減少症の長期化および再発を示すことがあります。CARTITUDE-1および4試験でCARVYKTI®を投与された患者のうち、CARVYKTI®点滴後30日目までに消失しなかったグレード3以上の細胞減少症が62％（176/285例）に認められ、その内訳は血小板減少33％（94/285例）、好中球減少27％（76/285例）、リンパ球減少24％（67/285例）、貧血2％（6/285例）でした。CARVYKTI® 注入後 60 日目以降、グレード 3 または 4 の細胞減少が最初に回復した後、グレード 3 または 4 のリンパ球減少、好中球減少、血小板減少、貧血がそれぞれ 22%、20%、5%、6%の患者で再発しました。患者の77％（219/285人）は、Grade3または4の細胞減少が最初に回復した後、Grade3または4の細胞減少が1回、2回、または3回以上再発した。死亡時にGrade3または4の好中球減少と血小板減少がそれぞれ16人と25人にみられた。 CARVYKTI®の注入前および注入後に血球数をモニターする。地域の施設ガイドラインに従って、成長因子および血液製剤の輸血サポートにより細胞減少症を管理する。 感染症：CARVYKTI®は、活動性の感染症または炎症性疾患のある患者には投与しないでください。CARVYKTI®点滴後の患者では、重篤な、生命を脅かす、または致命的な感染症が発生した。 CARTITUDE-1および4試験でCARVYKTI®を投与された患者のうち、57%（163/285）に感染症が発生し、そのうち24%（69/285）にグレード3以上が認められました。特定できない病原体によるグレード3または4の感染症が12％、ウイルス感染症が6％、細菌感染症が5％、真菌感染症が1％の患者に発生した。全体の5％（13/285例）にグレード5の感染症が認められ、そのうち2.5％はCOVID-19によるものであった。CARVYKTI®を投与された患者では、標準治療群と比較して致死的なCOVID-19感染症の発生率が増加しました。 CARVYKTI®点滴の前後に感染症の徴候や症状がないか患者をモニターし、適切な治療を行う。標準的な施設のガイドラインに従って、予防的、先制的、および/または治療的抗菌薬を投与する。発熱性好中球減少症はCARVYKTI®輸注後の患者の5%に認められ、CRSと併発する可能性があります。発熱性好中球減少症が発生した場合は、感染の有無を評価し、医学的適応に応じて広域抗生物質、輸液、その他の支持療法で管理する。予防措置の重要性について患者にカウンセリングを行う。COVID-19のワクチン接種と免疫不全患者の管理については、施設のガイドラインに従う。 ウイルスの再活性化：B型肝炎ウイルス（HBV）の再活性化は、場合によっては劇症肝炎、肝不全、死亡に至ることがあり、低ガンマグロブリン血症の患者に起こりうる。製造用の細胞を採取する前に、臨床ガイドラインに従って、サイトメガロウイルス(CMV)、HBV、C型肝炎ウイルス(HCV)、ヒト免疫不全ウイルス(HIV)、または臨床的に適切であればその他の感染因子のスクリーニングを行ってください。現地の施設ガイドライン／臨床慣行に従って、ウイルス再活 性化を予防するための抗ウイルス療法を考慮する。 ハイポガンマグロブリン血症：CARVYKTI®による治療を受けている患者で発生する可能性がある。CARTITUDE-1試験および4試験において、CARVYKTI®を投与された患者の36%（102/285例）で低ガンマグロブリン血症の有害事象が報告されました。 低ガンマグロブリン血症は、副作用として、または点滴後のIgG値が500mg/dl未満となった患者の94％（267/285例）に認められました。患者の56％（161/285例）が、副作用または予防のために、CARVYKTI®投与後に免疫グロブリン（IVIG）静注を受けました。 CARVYKTI®治療後に免疫グロブリンレベルをモニタリングし、IgGが400mg/dL未満の場合はIVIGを投与する。感染予防策、抗生物質または抗ウイルス剤の予防投与を含め、地域の施設ガイドラインに従って管理する。 生ワクチンの使用：CARVYKTI®治療中または治療後の生ウイルスワクチンによる予防接種の安全性は検討されていません。リンパ節削除化学療法を開始する少なくとも6週間前、CARVYKTI®治療中、およびCARVYKTI®治療後の免疫回復までは、生ウイルスワクチンの接種は推奨されません。 過敏症反応はCARVYKTI®による治療後に発現しました。CARTITUDE-1試験および4試験において、CARVYKTI®を投与された患者の5%（13/285例）に過敏症反応が発現し、いずれもグレード2以下でした。過敏症反応の症状には、潮紅、胸部不快感、頻脈、喘鳴、振戦、灼熱感、非心臓性胸痛、発熱などがありました。 アナフィラキシーを含む重篤な過敏反応は、CARVYKTI®に含まれるジメチルスルホキシド（DMSO）に起因する可能性があります。重篤な反応の徴候や症状がないか、点滴後2時間は患者の状態を注意深く観察する必要があります。速やかに治療を行い、過敏反応の重症度に応じて患者を適切に管理してください。 二次悪性腫瘍：CARVYKTI®による治療を受けた患者は二次性悪性腫瘍を発症する可能性があります。CARTITUDE-1および4試験でCARVYKTI®が投与された患者のうち、骨髄性新生物が5％（13/285例）に発生しました（骨髄異形成症候群9例、急性骨髄性白血病3例、骨髄異形成症候群に続いて急性骨髄性白血病が発生した症例1例）。骨髄性新生物が発症するまでの期間の中央値は、CARVYKTI®による治療後447日（範囲：56～870日）であった。これら 13 例中 10 例が骨髄性新生物の発症後に死亡した。骨髄性新生物 13 例中 2 例は、その後の抗骨髄腫療法開始後に発症した。骨髄異形成症候群および急性骨髄性白血病の症例も市販後に報告されている。T細胞悪性腫瘍は、CARVYKTI®を含むBCMAおよびCD19指向性遺伝子組換え自己T細胞免疫療法による血液悪性腫瘍の治療後に発生しています。CAR陽性腫瘍を含む成熟T細胞悪性腫瘍は、注入後早ければ数週間で発症する可能性があり、致命的な転帰をたどることもあります。 二次性悪性腫瘍については生涯監視すること。二次性悪性腫瘍が発生した場合は、ヤンセン・バイオテック社（1-800-526-7736）に報告し、患者サンプルの採取に関する指示を得てください。 運転および機械使用能力への影響精神状態の変化、発作、神経認知機能の低下、神経障害などの神経学的事象が起こる可能性があるため、CARVYKTI®を投与されている患者は、CARVYKTI®点滴後8週間は意識または協調性の変化または低下のリスクがあります。この初期期間中、および神経学的毒性が新たに発現した場合には、運転や、重機または危険な可能性のある機械の操作など、危険な職業や活動に従事することを控えるよう患者に助言してください。 副作用 最も一般的な臨床検査値以外の副反応（発現率20％以上）は、発熱、サイトカイン放出症候群、低ガンマグロブリン血症、低血圧、筋骨格痛、疲労、感染症（病原体不明）です、咳、悪寒、下痢、吐き気、脳症、食欲低下、上気道感染、頭痛、頻脈、めまい、呼吸困難、浮腫、ウイルス感染、凝固障害、便秘、嘔吐。最も一般的なグレード3または4の臨床検査値の副作用（発現率50％以上）には、リンパ球減少、好中球減少、白血球減少、血小板減少、貧血が含まれる。 CARVYKTI®の箱入り警告を含む全処方情報をお読みください。 CARVYKTI®（チルタカブタジーン・オートリューセル；CILTA-CEL）について Ciltacabtagene autoleucelはBCMA指向性の遺伝子組み換え自己T細胞免疫療法であり、BCMAを発現する細胞を同定し排除するキメラ抗原受容体（CAR）をコードする導入遺伝子で患者自身のT細胞を再プログラムする。cilta-cel CARタンパク質は、ヒトBCMAに対して高い活性を示すように設計された、2つのBCMA標的シングルドメイン抗体を備えている。BCMAを発現する細胞に結合すると、CARはT細胞の活性化、拡大、標的細胞の排除を促進する1。 2017年12月、レジェンド・バイオテックは、ジョンソン・エンド・ジョンソン傘下のヤンセン・バイオテック・インク（ヤンセン）と、cilta-celの開発および商業化に関する全世界での独占的ライセンスおよび提携契約を締結した。2022年2月、cilta-celは、再発または難治性の多発性骨髄腫の成人患者に対する治療薬として、CARVYKTI®の商品名で米国食品医薬品局（FDA）により承認された。2024年4月、cilta-celは、プロテアソーム阻害剤、免疫調節剤を含む少なくとも1つの前治療歴があり、レナリドミドに抵抗性の再発／難治性骨髄腫患者の2次治療薬として承認された。 2022年5月、欧州委員会（EC）は、再発難治性多発性骨髄腫（成人）の治療薬としてCARVYKTI®の条件付き販売承認を付与しました。2022年9月、日本の厚生労働省がCARVYKTI®を承認。シルタセルは2019年12月に米国で、2020年8月に中国で画期的治療薬指定を受けました。さらに、シルタセルは2019年4月に欧州委員会からPRIority MEdicines（PRIME）の指定を受けた。また、シルタセルは2019年2月に米国FDAから、2020年2月に欧州委員会から、2020年6月に日本の医薬品医療機器総合機構（PMDA）から希少疾病用医薬品の指定を受けた。2022年3月、欧州医薬品庁の希少疾病用医薬品委員会は、治療後の完全奏効率の改善と持続的な完全奏効を実証する臨床データに基づいて、シルタセルの希少疾病用医薬品指定を維持することをコンセンサスにより勧告した。 Cartitude-1について CARTITUDE-1（NCT03548207）は、少なくとも 3 ライン以上の前治療を受けた、または PI と IMiD に二重抵抗性を示す再発および/または難治性の多発性骨髄腫で、PI、IMiD、抗 CD38 抗体を投与され、直近の治療開始後 12 カ月以内に病勢進行が記録された成人患者を対象に、シルタセルの安全性と有効性を評価する第 1b/2 相非盲検多施設共同試験です。本試験の第1b相試験の主要目的は、LCAR-B38M CAR-T細胞を用いたファースト・イン・ヒト試験（LEGEND-2）に基づき、cilta-celの安全性を評価し、推奨される第2相用量を確認することであった。第2相試験では、主要評価項目として全奏効率を設定し、シルタセルの有効性を評価した2。 Cartitude-4について CARTITUDE-4 (NCT04181827) は、PI および IMiD を含む 1～3 ラインの前治療を受けた再発およびレナリドミド不応性多発性骨髄腫の成人患者を 対象に、シルタセルの有効性と安全性をポマリドマイド、ボルテゾミブ、デキサメタゾン（PVd）またはダラツムマ ブ、ポマリドマイド、デキサメタゾン（DPd）と比較評価する進行中の国際共同無作為化非盲検第 3 相試験です3。 多発性骨髄腫について 多発性骨髄腫は骨髄で発症し、形質細胞の過剰な増殖を特徴とする不治の血液がんです4。2024 年には、米国で 35,000 人以上が多発性骨髄腫と診断され、12,000 人以上がこの病気で死亡すると推定されています5。 レジェンド・バイオテクノロジーについて レジェンド・バイオテックは、2,600人以上の従業員を擁する最大の独立系細胞治療企業であり、がん治療を一変させる治療法のパイオニアである。同社は、ジョンソン・エンド・ジョンソン社と共同開発・販売する再発・難治性多発性骨髄腫の1回治療薬CARVYKTI®で、CAR-T細胞療法革命の最前線にいる。米国を中心とするレジェンド社は、CARVYKTIの患者アクセスと治療の可能性を最大化するためにリーダーシップを拡大することで、エンド・ツー・エンドの細胞治療会社を構築している。このプラットフォームから、同社は最先端の細胞治療法のパイプライン全体で将来のイノベーションを推進する計画である。 詳しくはwww.legendbiotech.com、X（旧ツイッター）とLinkedInでフォローしてください。 将来の見通しに関する記述に関する注意 本プレスリリースにおける将来の期待、計画、見通しに関する記述、および過去の事実ではない事項に関するその他の記述は、1995年私募証券訴訟改革法の意味における「将来予想に関する記述」に該当します。これらの記述には、レジェンド・バイオテックの戦略および目的に関する記述、レジェンド・バイオテックのCARVYKTI®に対する期待およびその治療可能性を含むCARVYKTI®に関する記述、CARTITUDE臨床開発プログラムにおける進行中の試験から得られる可能性のある結果に関する記述、およびレジェンド・バイオテックの製品候補の潜在的利益に関する記述が含まれますが、これらに限定されるものではありません。予想する」、「信じる」、「継続する」、「可能性がある」、「推定する」、「期待する」、「意図する」、「可能性がある」、「計画する」、「潜在的な」、「予測する」、「プロジェクトする」、「はずである」、「目標する」、「意志する」、「だろう」および同様の表現は、将来見通しに関する記述を識別することを意図していますが、すべての将来見通しに関する記述がこれらの識別語を含んでいるわけではありません。実際の結果は、様々な重要な要因の結果、そのような将来見通しに関する記述によって示されたものとは大きく異なる可能性があります。レジェンド・バイオテックの予測は、特に、新しい医薬品の開発に伴う不確実性、既存の臨床データの追加分析または予期しない新しい臨床データの結果を含む予期しない臨床試験結果、追加の安全性および/または有効性データまたはデータの分析の要求を含む予期しない規制上の措置または遅延、または一般的な政府の規制、当社の第三者パートナーによる行動または行動の失敗の結果としての予期しない遅延、レジェンド・バイオテックの特許またはその他の独自の知的財産保護への挑戦から生じる不確実性（米国の訴訟プロセスに関与する不確実性を含む）、政府、業界、および米国における訴訟プロセス、政府および業界による知的財産保護への挑戦から生じる不確実性によって影響を受ける可能性があります。政府、業界、および一般的な製品の価格設定やその他の政治的圧力、ならびに2024年3月19日に証券取引委員会に提出されたレジェンド・バイオテックのフォーム20-Fの年次報告書の「リスク要因」のセクションで説明されているその他の要因。これらのリスクまたは不確実性が1つ以上現実化した場合、または基礎となる仮定が正しくないことが判明した場合、実際の結果は、このプレスリリースに記載されている予想、確信、見積もり、または期待とは大きく異なる可能性があります。本プレスリリースに含まれる将来の見通しに関する記述は、本プレスリリースの日付時点のものです。レジェンド・バイオテックは、新たな情報、将来の出来事、その他の結果にかかわらず、いかなる将来見通しに関する記述も更新する義務を明確に否認します。 投資家の連絡先 ジェシー・ユン 電話： (732) 956-8271 jessie.yeung@legendbiotech.com プレス連絡先 メリーアン・オンディッシュ 電話： (914) 552-4625 media@legendbiotech.com 参考文献 ________________________ 1 CARVYKTI™ 処方情報。Horsham, PA：Janssen Biotech, Inc. 2 ClinicalTrials.gov.再発または難治性多発性骨髄腫患者を対象とした B 細胞成熟抗原（BCMA）に対するキメラ抗原受容体 T 細胞（CAR-T）療法である JNJ-68284528 の試験（CARTITUDE-1）。https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03548207 2022 年 10 月アクセス。 3 ClinicalTrials.Gov. 再発・レナリドミド難治性多発性骨髄腫患者を対象とした、B 細胞成熟抗原（BCMA）に対する CAR-T 療法である JNJ-68284528 と、ポマリドミド、ボルテゾミブ、デキサメタゾン（PVd）またはダ ラツムマブ、ポマリドミド、デキサメタゾン（DPd）を比較する試験（CARTITUDE-4）https://www.clinicaltrials.gov/study/NCT04181827。2024 年 3 月アクセス。 4 米国がん協会。「多発性骨髄腫とは？https://www.cancer.org/cancer/types/multiple-myeloma/about/what-is-multiple-myeloma.html。2024 年 3 月にアクセス。 5 米国癌協会。"多発性骨髄腫に関する主な統計"。https://www.cancer.org/cancer/types/multiple-myeloma/about/key-statistics.html。2024 年 3 月アクセス 6 米国がん協会。多発性骨髄腫：早期発見、診断、病期分類。https://www.cancer.org/content/dam/CRC/PDF/Public/8740.00.pdf。2023 年 3 月アクセス 読み込み中... 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