第2四半期のPYRUKYND®（mitapivat）の純収益は1,250万ドル、現金、現金同等物および有価証券は13億ドルで第2四半期を終了。
サラセミア治療薬PYRUKYND sNDA、FDAのPDUFA目標日を2025年9月7日とし、現在積極的に審査中
鎌状赤血球症を対象としたmitapivatのRISE UPフェーズ3試験のトップライン結果が年末までに出そろう。
鎌状赤血球症を対象としたtebapivatのフェーズ2試験で最初の患者を投与し、AG-236のINDクリアランスを取得

マサチューセッツ州ケンブリッジ 2025年7月31日 (GLOBE NEWSWIRE) -- 希少疾患患者向けに革新的な医薬品を提供することに注力するコマーシャルステージのバイオ医薬品企業であるアギオス・ファーマシューティカルズ・インク（Nasdaq: AGIO）は本日、2025年6月30日に終了した第2四半期の業績と最新情報を発表しました。

「アジオスの最高経営責任者であるブライアン・ゴフ（Brian Goff）は、「PDUFAゴール日まで40日を切り、当社の商業チームは、米国で承認される可能性のあるサラセミア治療薬PYRUKYNDの準備を進めています。「第2四半期には、初期および中期段階のパイプラインの進展が見られ、鎌状赤血球症を対象としたPYRUKYNDのRISE UPフェーズ3試験のトップライン結果を年内にお届けする予定です。これらの進捗は、希少疾病に苦しむ人々の生活を変革し、長期的な株主価値をもたらす可能性のある革新的な医薬品を提供することに引き続き注力していることを反映しています。

2025年第2四半期および最近の業績ハイライト

商業的業績 - PYRUKYND®（mitapivat）について

2025年第2四半期の純収入は1,250万ドル（2024年第2四半期は860万ドル）。
248人のユニークな患者が処方登録フォームに記入し、2025年第1四半期より6%増加した。
142人の患者がPYRUKYND治療を受け、新規開始と継続治療を含め、2025年第1四半期より4%増加。
希少疾病に特化した欧州で急成長中の専門製薬会社Avanzanite Bioscience B.V.と販売契約を締結し、欧州経済領域、英国、スイスでPYRUKYNDの販売と商業化を行う。

研究開発ハイライト

PYRUKYND (mitapivat)
サラセミア
米国PDUFA目標日2025年9月7日に向けて上市準備中。PYRUKYNDの非輸血依存性および輸血依存性のα-またはβ-サラセミア成人患者を対象としたsNDAは、米国食品医薬品局（FDA）により現在も積極的に審査中である。
その他、サウジアラビア、アラブ首長国連邦、欧州連合（EU）の保健当局による審査中である。
鎌状赤血球症
鎌状赤血球症を対象としたmitapivatのRISE UPフェーズ3試験のトップライン結果が年末までに出そろう。
テバピバット
鎌状赤血球症
鎌状赤血球症を対象としたtebapivatのフェーズ2試験で最初の患者を投与。本試験では、3つの用量コホート（2.5mg、5mg、7.5mg）とプラセボが登録されており、主要評価項目は、ベースラインと比較して10週目から12週目までにヘモグロビン濃度が1g/dL以上増加した場合と定義されるヘモグロビン反応性を測定する。
低リスク骨髄異形成症候群（LR-MDS）-。
LR-MDSを対象としたtebapivatのフェーズ2b試験の患者登録を引き続き進め、2025年末までの登録完了を目指す。
早期パイプライン
TMPRSS6を標的とするsiRNAであるAG-236が真性多血症を適応症とする治験薬（IND）の承認を取得。
第30回欧州血液学会においてmitapivatおよびtebapivatに関する新データを発表。鎌状赤血球症、サラセミア、PK欠損症、MDSなど、アギオスと外部共同研究者による合計14の発表と論文が共有されました。

2025年第2四半期決算

2024年6月30日に終了した第2四半期の純損失9,610万ドルに対し、2025年6月30日に終了した四半期の純損失は1億1,200万ドルでした。

2025年第2四半期のPYRUKYNDの販売による製品純収入は、2024年第2四半期の860万ドルに対し、1250万ドルでした。

2025年第2四半期の売上原価は170万ドルであった。

研究開発（R&D）費は、2024年第2四半期の7,740万ドルに対し、2025年第2四半期は9,190万ドルでした。前年同期比で増加した主な要因は、真性多血症の治療を目的としたTMPRSS6を標的とするsiRNAであるAG-236の開発・商業化契約に関連した、アルナイラム社への1,000万ドルの規制当局へのマイルストン支払いです。

販売費および一般管理費（販管費）は、2024年度第2四半期の3,550万ドルに対し、2025年度第2四半期は4,590万ドルでした。前年同期比で増加した主な要因は、サラセミアにおけるPYRUKYNDの承認の可能性に向けた準備のため、人員を含む商業関連業務が増加したことです。

2025年6月30日現在の現金、現金同等物および有価証券は、2024年12月31日現在の15億ドルに対し、13億ドルでした。アジオス社は、その現金、現金同等物および有価証券が、予想される製品収入および金利収入とともに、サラセミアおよび鎌状赤血球症におけるPYRUKYNDの潜在的な上市に備え、既存プログラムを推進し、社内外から発見された資産を通じてパイプラインを機動的に拡大するための財務的独立性を提供すると期待しています。


電話会議情報

アギオスは本日午前8時（米国東部時間）より、2025年第2四半期決算および最近の事業ハイライトについて電話会議およびライブ・ウェブキャストを開催します。ライブ・ウェブキャストは当社ウェブサイト(www.agios.com)の投資家セクションの「イベント＆プレゼンテーション」タブからアクセスできます。ウェブキャストの再放送は、イベントの約2時間後に当社ウェブサイトでご覧いただけます。

アジオスについて希少疾病を変革するために人脈を活用する

アジオスのビジョンは、希少疾病治療の未来を再定義することです。アギオスのビジョンは、希少疾病治療の未来を再定義することです。アギオスは、地域社会と信頼できるパートナーシップを築き、人々の生活を変える可能性のある革新的な医薬品を共同開発し、お届けします。血液学を基盤に、生物学的専門知識と実社会における洞察力を融合させ、患者さんの優先順位を反映した希少疾患治療薬のパイプラインを拡充しています。アジオスは、マサチューセッツ州ケンブリッジに本社を置く、商業段階のバイオ医薬品企業です。詳細については、www.agios.com、LinkedInとXでフォローしてください。

将来の見通しに関する記述に関する注意事項

本プレスリリースには、1995年米国私募証券訴訟改革法の意味における将来の見通しに関する記述が含まれています。このような将来予想に関する記述には、PYRUKYND®（mitapivat）、tebapivat、AG-236およびAG-181の潜在的利益に関する記述、PYRUKYND®、tebapivat、AG-236およびAG-181を含む医薬品開発の前臨床、臨床および商業的進展に関するアジオスの計画、戦略および期待に関する記述、ロイヤルティ・ファーマとの取引によるアジオスの資金使途に関する記述、米国におけるボラスチンの潜在的売上高に関する記述が含まれます。ボラシデニブの米国での純売上高および将来のロイヤルティ支払いの可能性、2025年の主要マイルストーンを含むAgiosの戦略的ビジョンおよび目標、Agiosの戦略的計画および焦点の潜在的利益。予想」、「期待」、「目標」、「希望」、「マイルストーン」、「計画」、「可能性」、「戦略」、「意志」、「ビジョン」および類似の表現は、将来見通しに関する記述を識別することを意図していますが、すべての将来見通しに関する記述がこれらの識別語を含むわけではありません。そのような記述は、実際の出来事や結果がAgiosの現在の期待や信念と大きく異なる原因となりうる、多くの重要な要因、リスク、不確実性の影響を受けます。例えば、Agiosが開発しているいかなる製品候補も、前臨床および臨床開発段階を成功裏に開始または完了する保証はなく、また、Agiosの製品候補の開発が成功裏に継続する保証もありません。また、Agiosの事業が順調に進展し、株価が上昇するという保証はありません。経営陣の期待、従って、本プレスリリースに記載されている将来の見通しに関する記述もまた、以下を含むがこれに限定されない、他の多くの重要な要因に関連するリスクと不確実性の影響を受ける可能性があります：進行中および計画中の研究活動、進行中および計画中の臨床試験の実施能力、現在または将来の新薬候補の臨床供給、現在または将来の承認製品の商業供給、現在または将来の承認製品の上市、マーケティングおよび販売を含む、Agiosの事業、経営、戦略、目標および予想されるマイルストーンに対するパンデミックまたはその他の公衆衛生上の緊急事態の影響に関するリスクおよび不確実性、進行中および将来の試験から得られた既存データおよび新規データのその後の分析を含むAgiosの臨床試験および前臨床試験の結果、U.S.FDA、EMA又はその他の規制当局、臨床試験実施施設の治験審査委員会及び出版審査機関による決定の内容及び時期、Agiosが必要な規制当局の承認を取得し維持する能力及び計画された臨床試験に患者を登録する能力、予定外の現金需要及び支出、競争要因、Agiosが開発中の製品候補の特許及びその他の知的財産権の保護を取得し、維持し、実施する能力；Agiosの重要な提携を確立し維持する能力、癌事業の売却に関連するロイヤルティ支払い、AG-236の導入に関連するマイルストーンまたはロイヤルティ支払いに関する不確実性、およびそのような支払いのタイミングの不確実性、Agiosの現金および現金同等物の使用の結果および有効性の不確実性、および一般的な経済および市場の状況。これらおよびその他のリスクは、Agiosが米国証券取引委員会に提出した書類に含まれる「リスク要因」の見出しの下に、より詳細に記載されています。本プレスリリースに含まれる将来の見通しに関する記述は、本プレスリリースの日付時点のものであり、Agiosは、法律で義務付けられている場合を除き、新たな情報、将来の出来事、その他の結果に関わらず、将来の見通しに関する記述を更新する義務を明示的に否認します。

連結貸借対照表データ
(単位：千）
(未監査）

2025年6月30日 12月31日
2024
現金、現金同等物および有価証券 $ 1,339,404 $ 1,532,031
売掛金（純額） 4,986 4,109
棚卸資産 30,848 27,616
資産合計 1,471,237 1,663,199
株主資本 1,369,555 1,540,956




連結損益計算書データ
(単位：千株、1株当たりデータを除く）
(未監査）

月30日に終了した6ヵ月間、
2025 2024 2025 2024
売上高
製品収入（純額） $ 12,455 $ 8,615 $ 21,181 $ 16,804
収益合計 12,455 8,615 21,181 16,804
営業費用
売上原価 $ 1,702 $ 1,495 $ 2,787 $ 2,122
研究開発費 91,940 77,401 164,683 146,021
販売費および一般管理費 45,869 35,536 87,396 66,550
営業費用合計 139,511 114,432 254,866 214,693
営業損失 (127,056) (105,817) (233,685) (197,889)
受取利息-純額 14,513 8,120 30,600 17,009
その他の収益（純額） 523 1,579 1,776 3,213
当期純損失 $ (112,020) $ (96,118) $ (201,309) $ (177,667)
基本的および希薄化後1株当たり当期純損失 $ (1.93) $ (1.69) $ (3.49) $ (3.14)
加重平均普通株式数
基本的および希薄化後） 57,932,576
希薄化後 57,932,576 56,802,546 57,697,193 56,593,011


連絡先

投資家連絡先
モーガン・サンフォード、インベスター・リレーションズ担当副社長
アギオス・ファーマシューティカルズ
Morgan.Sanford@agios.com

メディア連絡先
Eamonn Nolan、コーポレートコミュニケーション、シニアディレクター
アギオス・ファーマシューティカルズ
Eamonn.Nolan@agios.com