- 転移性去勢抵抗性前立腺癌（mCRPC）男性患者を対象としたゲダトリシブとダロルタミドの併用療法を評価する臨床第1相試験（CELC-G-201試験）において
転移性去勢抵抗性前立腺癌（「mCRPC」）の男性を対象としたゲダトリシブとダロルタミドの併用療法を評価する臨床第1相試験において
6カ月間の放射線透過性無増悪生存（rPFS）率は66％でした。

- 3L+療法としてゲダトリシブとトラスツズマブ-pkrbを併用した臨床第2相試験において
HER2+転移性乳がん（以下「mBC」）患者における
客観的奏効率（ORR）は43%であった。

- いずれの臨床試験においても、治療に関連した有害事象（以下「AE」）によりゲダトリシブを中止した患者はいなかった。
いずれの臨床試験においても


ミネアポリス 2025年6月30日 (GLOBE NEWSWIRE) -- がん領域の標的治療薬の開発を進める臨床段階のバイオテクノロジー企業であるセルキュイティ・インク（Nasdaq: CELC）は本日、2つの早期臨床試験におけるゲダトリシブの予備的臨床データを発表した。ゲダトリシブは、PI3K/ACT/mTOR（以下「PAM」）経路を包括的に阻害するマルチターゲット阻害剤で、4つのクラスI PI3KアイソフォームとmTOR複合体mTORC1およびmTORC2すべてに作用します。

mCRPCを対象とした第1相臨床試験
ゲダトリシブとアンドロゲン受容体阻害薬として承認されているNubeqa®（一般名：ダロルタミド）の併用療法を評価する臨床第1相試験において、38名のmCRPC患者を、ダロルタミド600mgを1日2回投与する群（アーム1）とゲダトリシブ120mgを1日2回投与する群（アーム2）に無作為に割り付けました。両群ともゲダトリシブは週1回3週間投与され、その後1週間休薬された。さらに、すべての患者が口内炎の予防的治療を受けた。予備的フェーズ1データセットでは、2025年5月30日のデータカットオフが用いられた。

併用群の有効性と安全性の予備的解析結果は以下の通りであった：

6ヵ月rPFSは66％であった。
ゲダトリシブ、ダロルタミドともに治療関連有害事象による治療中止はなく、減量も必要なかった。
グレード3の高血糖は報告されなかった。
グレード2～3の口内炎は4例（10.5%）に報告され、グレード2は3例（7.9%）、グレード3は1例（2.6%）であった。

臨床試験第1相部分の追加予備結果は、今年末の医学会議で発表される予定である。

「セルキュイティの最高医学責任者であるIgor Gorbatchevsky医学博士は、「我々は、この有効性と安全性の予備的データに非常に勇気づけられている。「この新しい併用療法における66％の6ヶ月rPFS率は、このような状況におけるアンドロゲン受容体阻害剤の公表データと比較しても好ましいものです。治療に関連した中止がなく、グレード3の口内炎を経験した患者が3％未満であったことから、ゲダトリシブの用量追加オプションを検討することが重要であると考えています。固形がんを対象とした他の臨床試験から得られたゲダトリシブの薬物動態（PK）データは、有効性と投与量の関係を示唆しています。この予備的データは、mCRPC患者に対するゲダトリシブの至適投与量にまだ到達していない可能性を示しているため、当社は臨床試験プロトコールを修正し、本臨床試験のフェーズ1/1b部分において、推奨されるフェーズ2用量を決定するための追加用量の検討を可能にしました。"

修正された臨床試験の第1相部分では、3つの群にそれぞれ最大6人の患者が登録され、異なる用量で治療される予定である。第1相試験終了後、最大40名の患者を最大4つの第1b相コホートに無作為に割り付け、推奨第2相用量（RP2D）を決定する。用量レベルは、第1相臨床試験の結果に基づいて選択される。フェーズ1/1b臨床試験の被験者を含むフェーズ2用量拡大試験では、最大18名の被験者を追加登録し、合計約30名の被験者にRP2Dを投与する。また、全例に標準用量のダロルタミドを投与する。

HER2+転移性乳癌を対象とした第2相臨床試験
この医師主導の第2相臨床試験では、HER2+/PIK3CA変異のmBC患者44人にゲダトリシブと標準用量のトラスツズマブ-pkrbが投与された。口内炎の予防は行われなかった。登録された患者が転移性環境で受けた抗HER2療法の前治療回数の中央値は4回以上であり、86％の患者は少なくとも3回の抗HER2療法を受けていた。データカットは2025年2月10日であった。

2025年6月の米国臨床腫瘍学会で発表された主な有効性と安全性の結果は以下の通りである：

全登録患者におけるORRは43％であった。
PFS中央値は6.0カ月（95％信頼区間、5.0-7.7）であった。
全生存期間中央値は24.7ヵ月（95％信頼区間；17.3-NA）であった。
治療関連AEによりゲダトリシブを中止した患者はいなかった。
グレード3の高血糖を経験した患者は1例（2.3%）であった。


「抗HER2療法による前治療歴が3ライン以上ある患者において43％のORRが報告されたことは非常に有望であり、この患者群における他の治療法の公表データと比較しても良好な成績です」とGorbatchevsky医師は述べた。「このレジメンの忍容性は良好で、治療に関連した有害事象によりゲダトリシブを中止した患者はいませんでした。さらなる臨床試験が必要ですが、このデータはゲダトリシブとHER2標的治療薬の併用がHER2+ mBC患者にとって有効で忍容性の高い治療選択肢となる可能性を示唆しています」。

セルキュイについて

セルキュイティ社は、複数の固形がんを適応症とする標的治療薬の開発を進める臨床段階のバイオテクノロジー企業である。同社の主要な治療薬候補であるゲダトリシブは、強力な汎PI3KおよびmTORC1/2阻害薬であり、PI3K/ACT/mTOR（以下「PAM」）経路を包括的に阻害する。その作用機序と薬物動態学的特性は、PI3Kα、AKT、またはmTORC1を単独または併用して標的とする、現在承認されている他の治療薬や治験中の治療薬とは一線を画している。現在、HR+/HER2-進行乳がん患者を対象に、ゲダトリシブとフルベストラント、パルボシクリブの併用または非併用を評価する第3相臨床試験VIKTORIA-1が登録中である。転移性去勢抵抗性前立腺癌患者を対象にダロルタミドとゲダトリシブの併用療法を評価する第1/2相臨床試験CELC-G-201が進行中である。HR+/HER2-進行乳がん患者を対象に、ゲダトリシブとCDK4/6阻害剤およびフルベストラントの併用療法を一次治療として評価する第3相臨床試験VIKTORIA-2が現在、患者を募集している。セルキュイティ社が実施中の臨床試験に関する詳細情報は、ClinicalTrials.govでご覧いただけます。セルキュイティの本社はミネアポリスにある。Celcuity社に関する詳細はwww.celcuity.com。LinkedInとXでフォローしてください。

将来の見通しに関する記述

本プレスリリースには、当社の臨床試験の規模およびデザイン、臨床試験の開始および患者登録のタイミング、臨床試験データの受領、臨床試験データが当社のゲダトリシブ開発プログラムに与える影響、進行中または計画中の臨床試験の費用および予想結果、ゲダトリシブの市場機会、新薬承認申請を裏付ける当社の臨床試験データの能力、米国食品医薬品局（FDA）によるゲダトリシブの商業化承認取得能力に関する当社の予想、収益予想、ゲダトリシブの商業化に関する米国食品医薬品局（FDA）の承認取得能力に関する当社の予想を含む（ただし、これらに限定されない）「将来の見通しに関する記述」が含まれています。ゲダトリシブを商業化するための米国食品医薬品局（FDA）の承認取得能力に関する当社の予想、収益に関する予想、研究および試験に関する戦略的決定の利益を含む当社の戦略、マーケティングおよび商業化計画、ゲダトリシブに関するその他の予想、予想される現金の使用、および当社のバランスシートの強さ。場合によっては、「可能性がある」、「はずである」、「期待する」、「計画する」、「予想する」、「考える」、「推定する」、「予測する」、「可能性がある」、「意図する」、「継続する」などの用語や、将来の出来事や将来の傾向を予測したり示唆したりするその他の類似表現、またはこれらの用語の否定形やその他の類似用語によって、将来見通しに関する記述を特定することができます。将来の見通しに関する記述は、数多くのリスク、不確実性、条件の影響を受けます。これらには、当社の臨床試験における予期せぬ遅延、当社製品を商業化するための規制当局の承認を取得し維持する能力およびそのような製品が市場で受け入れられるかどうか、当社製品と競合する治療法やツールの開発、有利な条件で、またはまったく有利な条件で資本を利用する能力、および2025年3月31日に米国証券取引委員会に提出された2024年12月31日を末日とする年次報告書（フォーム10-K）の「リスク要因」のセクションに記載されているリスクが含まれますが、これらに限定されるものではありません。読者の皆様は、本書の日付現在においてのみ述べられているこれらの将来見通しに関する記述に過度の信頼を置かないようご注意ください。当社は、法律で義務付けられている場合を除き、本プレスリリースの日付以降、これらの記述を修正または変更するために更新する義務を負いません。

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