米国ニュージャージー州プリンストン、東京 2025年6月25日 (GLOBE NEWSWIRE) -- Amicus Therapeutics FOLDは本日、ポンビリチ（cipaglucosidase alfa）＋オプフォルダ（miglustat）が成人後期発症ポンペ病（LOPD）の治療薬として厚生労働省から承認されたと発表した。

「日本における後期発症ポンペ病患者さんに魅力的な新しい治療選択肢を提供できることを大変嬉しく思います。アミカス・セラピューティクス社の社長兼最高経営責任者（CEO）であるブラッドリー・キャンベルは、次のように述べています。「厚生労働省と、当社の臨床試験に参加された患者さん、ご家族、医師を含む日本のポンペ病コミュニティーの協力に感謝しています。

ポンビリチ＋オプフォルダは2成分療法である。ポンビリチは、高濃度のビス-M6P（マンノース6-リン酸）と共に天然に発現する組換えヒトGAA酵素（rhGAA）であり、筋肉細胞への取り込みを高めるように設計されている。オプフォルダは、血中の酵素を安定化させるために設計された酵素安定化剤である。

ポンビリチ＋オプフォルダの厚生労働省による承認は、第3相臨床試験（PROPEL）のデータに基づいている。PROPEL試験は、ERT未経験者とERT経験者の両方を対象とした実臨床試験で、LOPDを対象とした唯一の試験です。

今回の承認により、ポンビリチ＋オプフォルダは、米国、欧州、英国、カナダ、オーストラリア、スイス、日本で承認されたことになる。

ポンビリチ＋オプフォルダについて
ポンビリチ＋オプフォルダ®」は、M6P受容体からの高親和性取り込みを促進し、酵素の最も活性な形態への処理能力を保持するビスM6P濃縮rhGAAであるシパグルコシダーゼ アルファ-アトガと、血中酵素活性の低下を抑制する経口酵素安定化剤ミグルスタットの2成分からなる治療薬です。

米国での適応と使用法
POMBILITIとOPFOLDAの併用は、体重40kg以上の後期発症ポンペ病（ライソゾーム酸性α-グルコシダーゼ[GAA]欠損症）で、現在の酵素補充療法（ERT）で改善しない成人患者の治療に適応される。

安全性情報
アナフィラキシーを含む過敏症反応：心肺蘇生装置を含む適切な医療支援手段をすぐに利用できるようにしておくこと。重篤な過敏症反応が発生した場合は、POMBILITI の投与を直ちに中止し、適切な治療を開始すること。輸液関連反応（IAR）：重篤な IAR が発生した場合は、直ちに POMBILITI の投与を中止し、適切な治療を開始すること。影響を受けやすい患者における急性心肺不全のリスク：体液量過負荷の影響を受けやすい患者、急性呼吸器疾患の基礎疾患を有する患者、心機能または呼吸機能が低下している患者は、POMBILITI輸液中に心機能または呼吸機能が重篤に悪化する危険性がある。箱入り警告の全文はPIを参照のこと。禁忌：オプフォルダと併用するPOMBILITIは妊娠禁忌である。胚・胎児毒性：胚・胎児に害を及ぼす可能性がある。生殖可能な女性に胎児への潜在的リスクについて助言し、治療中および最終投与後少なくとも60日間は有効な避妊を行うこと。副反応：5％以上の最も一般的な副反応は、頭痛、下痢、疲労、吐き気、腹痛、発熱である。POMBILITI（シパグルコシダーゼ・アルファ-atga）の箱入り警告を含む添付文書情報全文（リンク）およびOPFOLDA（ミグルスタット）の添付文書情報全文（リンク）をご覧ください。

遅発性ポンペ病について
遅発性ポンペ病は、酸性α-グルコシダーゼ（GAA）という酵素の欠損によって引き起こされる遺伝性のライソゾーム障害です。GAAが減少または欠乏すると、細胞内にグリコーゲンが蓄積し、その結果、ポンペ病の臨床症状が発現すると考えられている。遅発性ポンペ病は重篤で衰弱しやすく、全身の筋力低下が進行し、特に骨格筋や呼吸を司る筋肉が時間の経過とともに悪化する。

アミカス・セラピューティクス社について
アミクス・セラピューティクス・フォールドは、希少疾患患者のための高品質な新薬の発見・開発・提供に特化した、世界的な患者専業のバイオテクノロジー企業である。アミクス・セラピューティクスは、希少疾患に対する最先端、ファースト・イン・クラスまたはベスト・イン・クラスの医薬品のパイプラインを推進し、拡大することに尽力しています。詳細については、同社のウェブサイトwww.amicusrx.com、XおよびLinkedInをフォローしてください。

連絡先

投資家
アミカス・セラピューティクス
アンドリュー・フォーナン
投資家対応担当副社長
afaughnan@amicusrx.com
(609) 662-3809

メディア
アミカス・セラピューティクス
ダイアナ・ムーア
コーポレートコミュニケーション担当副社長
dmoore@amicusrx.com
(609) 662-5079

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