デュシェンヌ病の非介助患者におけるエレビディスの使用に関するベネフィット・リスクが、致死的な急性肝不全が2例発生したことを受け、徹底的な臨床レビューの結果、再評価されました。
直ちに、年齢を問わず、歩行困難な患者さんへの投与を臨床の場で中止し、商業の場では歩行困難な患者さんへの投与を中止します。
ロシュは、関連する保健当局、治験責任医師、処方医と緊密に連携し、患者への情報提供と患者ケアの適切な変更を確保します。
外来デュシェンヌ患者におけるエレビジス治療のベネフィット・リスクは引き続き肯定的であり、治療ガイダンスに変更はない

バーゼル、2025年6月15日 - ロシュ（SIX: RO, ROG; OTCQX: RHHBY）は本日、エレビジス™（一般名：デランジストロゲン モキセパルボベック）について、臨床および商業的設定の両方において、年齢に関係なく、歩行困難なデュシェンヌ型筋ジストロフィー（DMD）患者を対象とした新たな投与制限を発表しました。商業的環境では、歩行困難な患者はエレビディスを投与されるべきではない。臨床試験の場 合、歩行困難な患者さんの登録と投与は、試験プロトコールに追加的なリスク軽減措置（免疫調節治療など）が実施されるま で直ちに中止されます。医療当局、治験責任医師および医師は、患者さんのケアを迅速に調整できるよう、情報を提供します。

この決定は、歩行困難な患者において、エレビディスをはじめとするAAVを介した遺伝子治療のリスクとして確認されている致死的な急性肝不全（ALF）を発症した2症例を慎重に評価した結果、歩行困難なDMD患者に対するベネフィット・リスク・プロファイルは好ましくないと再評価されたことを受けたものです。

新たな投与制限は、歩行可能なDMD患者の治療に影響を与えるものではなく、ベネフィット・リスク比は歩行可能な患者集団においてポジティブなままである。

「ロシュの最高医学責任者兼グローバル製品開発責任者であるLevi Garraway医学博士は、次のように述べています。「2人の若者を失ったことに深い悲しみを感じており、エレビディスの使用に関連するあらゆるリスクの軽減に早急に取り組んでいます。「患者の安全性は常に我々の最優先事項です。そのため、歩行困難な患者さんへのエレビダイスの投与を直ちに中止することを推奨しています」と述べています。

DMDは、小児期から急速に進行するまれな遺伝性筋消耗性疾患です。デュシェンヌ型は主に男性が罹患し、世界で出生する男児の5,000人に1人がデュシェンヌ型である。デュシェンヌ病に罹患すると、誰もが最終的に歩行能力を失い、上肢、肺、心臓の機能も失う。

ALFの致死的な2症例は、これまでに世界中でエレビジスの治療を受けた歩行困難な患者約140人のうち、歩行困難な患者において発生しました。致死的ALFの最初の症例を受けて、欧州の規制当局はロシュとサレプタに対し、エレビジスの104試験（NCT06241950）、302試験（ENVOL、NCT06128564）および303試験（ENVISION試験303、NCT05310071）の一時的な臨床保留を要請しました。一時的な臨床保留はまだ有効である。欧州以外では、ENVISION試験の投与は直ちに一時停止される。この投与制限は、営利目的の非外来患者に対する今後の投与にも適用される。

エレビディスはバーレーン、ブラジル、イスラエル、日本、クウェート、オマーン、カタール、アラブ首長国連邦を含むロシュの8地域でDMD治療薬として承認されています。

2019年、ロシュはサレプタ・セラピューティクス・インクと、米国以外の地域でエレビディスを商業化するためのグローバル共同研究契約を締結し、ロシュとサレプタはエレビディスの臨床試験を共同で管理しています。ENVOL試験のスポンサーはロシュ社、その他の試験のスポンサーはサレプタ社である。

Elevidys臨床開発プログラムの概要

歩行困難なDMD患者を対象とした試験

進行中

ENVISION試験（303試験、NCT05881408）は、歩行可能な参加者（8～18歳未満）および歩行不可能な参加者（年齢制限なし）を対象に、エレビディスの安全性および有効性を検討するグローバル第III相試験です。本試験は、欧州ではすでに一時的な臨床保留となっている。欧州以外では募集を一時停止する。
ENDEAVOR試験（103試験、NCT04626674）：年齢、変異、病勢進行の異なるデュシェンヌ型骨髄腫の男児7コホートにおいて、エレビディスのマイクロジストロフィンタンパク発現と安全性を評価する2部非盲検第Ib相試験。募集は終了。長期追跡調査中。

外来通院中のDMD患者を対象とした試験

101試験（NCT03375164）は、4～8歳のデュシェンヌ病の外来患者4名を対象としたエレビディスの安全性を評価する第I/II相試験です。本試験は終了。
102試験（NCT03769116）：4～8歳のデュシェンヌ型患者様を対象としたElevidysの安全性および有効性を評価する第Ⅱ相臨床試験。本試験は終了しました。
104試験（NCT06241950）は、組換えアデノ随伴ウイルス血清型rAAVrh74に対する既存の抗体を有する4～9歳の患者を対象に、イムリフィダーゼと併用したElevidysの安全性、忍容性および発現を評価する第I相非盲検全身遺伝子導入試験です。本試験は欧州で一時的に臨床保留中。
HORIZON試験（105試験、NCT06597656）は、アデノ随伴ウイルス血清型（AAVrh74）に対する既往抗体を有する4～8歳の患者を対象に、プラズマフェレーシス後のエレビディスの安全性、忍容性および発現を評価する第I相非盲検全身遺伝子導入試験です。本試験は外来患者を対象としている。
EMBARK試験（301試験、NCT05096221）は、4～7歳の外来男児を対象としたエレビディスの安全性と有効性を評価する多国籍第III相無作為化二重盲検プラセボ対照試験です。試験期間は2年間。本試験は終了した。
ENVOL試験（302試験、NCT06128564）：乳児および新生児を含む幼児を対象とした、エレビディスの安全性およびエレビディスのマイクロジストロフィンタンパク質の発現を評価するフェーズⅡ試験。なお、本試験は欧州および英国で一時的に保留されています。
EXPEDITION試験（305試験、NCT05967351）は、過去の臨床試験でエレビディスの投与を受けた方を対象に、エレビディスの安全性と有効性を評価する第Ⅲ相長期5年追跡試験です。EXPEDITION試験は招待登録制です。


Elevidys™（一般名：delandistrogene moxeparvovec）について
Elevidys™は、デュシェンヌ型骨髄腫の遺伝子治療薬として初めて承認された唯一の薬剤であり、1回静脈内投与される治療薬です。骨格筋、呼吸筋、心筋においてエレビディス・ジストロフィンを産生するよう細胞に新たな指示を与えることにより、デュシェンヌ病の根本的な原因を標的とするようデザインされている。エレビディスは、車椅子の必要性を遅らせ、心臓を損傷から守り、人工呼吸器なしで呼吸する能力をできるだけ長く維持することで、デュシェンヌ病の進行を遅らせることを目的としている。エレビディスはアデノ随伴ウイルス（AAV）ベクター技術を使用しており、導入遺伝子、プロモーター、ベクターの3つの部分から構成されている。そのユニークな構造により、デュシェンヌ治療に関心のある筋肉を含む、あらゆるタイプの筋肉への導入が最適化される。

あらゆる年齢、歩行状態、幅広いDMD遺伝子変異のデュシェンヌ患者を対象に、その可能性を理解するための強固な臨床試験プログラムが進行中である。現在までに、ロシュの臨床開発プログラムおよび実臨床において、900人以上のデュシェンヌ型患者さんがエレビジスの投与を受けています。エレビディスはすでに、米国や日本を含む世界10カ国の規制当局からDMDの治療薬として承認されています。Elevidysはロシュがサレプタ・セラピューティクスと共同で開発している。

デュシェンヌ型筋ジストロフィーについて
デュシェンヌ型筋ジストロフィー（DMD）は、小児期から急速に進行する希少な遺伝性筋消耗性疾患です。デュシェンヌ型筋ジストロフィーは主に男性に発症し、世界で出生する男児の5,000人に1人がデュシェンヌ型筋ジストロフィーを有しています。デュシェンヌ病に罹患すると、誰もが最終的に歩行能力を失い、上肢、肺、心臓の機能も失う。平均余命はわずか28年である。デュシェンヌが罹患者やその家族、介護者に与える身体的、精神的、経済的影響は甚大である。

デュシェンヌ病はX連鎖性の稀な神経筋疾患であり、DMD遺伝子の変異によって機能的なジストロフィンタンパク質の産生が阻害され、進行性の不可逆的な筋力低下、QOLの低下、早死にを引き起こす。ジストロフィンは筋肉を強化し保護する働きがあり、これがないと通常の活動で筋肉細胞が過剰に損傷し、傷害を受けやすくなる。時間の経過とともに、筋組織は瘢痕組織や脂肪に置き換わり、筋力低下を引き起こす。デュシェンヌ病の進行は個人差があるが、その壊滅的な軌跡はよく知られている。デュシェンヌ病の患者は、最終的には手足を使ったり動かしたりする能力を失い、自分で呼吸することができなくなり、呼吸器感染症にかかりやすくなる。心臓の筋肉の損傷は、リズム異常や心不全を含む心筋症を引き起こす。

筋肉の機能を長持ちさせ、生活の質を維持するためには、適時に介入する早期診断が重要である。不可逆的な筋力低下が起こる前に、DMDの根本的な原因に対処する疾患修飾治療が切実に求められている。

ニューロサイエンスにおけるロシュについて
神経科学はロシュの研究開発の主要な焦点です。私たちの目標は、画期的な科学を追求し、慢性的で壊滅的となりうる疾患を持つ人々の生活改善に役立つ新しい治療法を開発することです。

ロシュは、多発性硬化症、脊髄性筋萎縮症、視神経脊髄炎スペクトラム障害、アルツハイマー病、ハンチントン病、パーキンソン病、デュシェンヌ型筋ジストロフィーなどの神経疾患に対する12種類以上の医薬品を研究しています。私たちはパートナーとともに、科学的理解の限界を押し広げ、今日の神経科学における最も困難な課題の解決に取り組んでいます。

ロシュについて
ロシュは、1896年にスイスのバーゼルでブランド医薬品の最初の工業メーカーの一つとして設立され、世界最大のバイオテクノロジー企業、および体外診断薬のグローバルリーダーに成長しました。ロシュは科学的卓越性を追求し、世界中の人々の生活を改善し救うための医薬品や診断薬を発見・開発しています。当社はパーソナライズド・ヘルスケアのパイオニアであり、ヘルスケアの提供方法をさらに変革し、より大きなインパクトを与えたいと考えています。一人ひとりに最適なケアを提供するために、私たちは多くのステークホルダーと提携し、診断薬と医薬品における強みと臨床現場からのデータインサイトとを組み合わせています。

125年以上にわたり、サステナビリティはロシュのビジネスに不可欠な要素です。科学主導型企業として、私たちの社会への最大の貢献は、人々がより健康的な生活を送るための革新的な医薬品と診断薬を開発することです。ロシュは、2045年までにネットゼロを達成するため、Science Based TargetsイニシアチブとSustainable Markets Initiativeに取り組んでいます。

米国のジェネンテック社はロシュ・グループの完全所有会社です。ロシュは日本の中外製薬の大株主です。

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