Santhera社、英国でAGAMREE®の上市準備を開始、今四半期中に最初の販売を予定 2025年1月16日、スイス・プラテルン - サンテラ・ファーマシューティカルズ（SIX：SANN）は、英国国立医療技術評価機構（NICE）が、4歳以上のデュシェンヌ型筋ジストロフィー（DMD）の治療薬として、AGAMREE®（一般名：バモロン）をイングランド、ウェールズ、北アイルランドの国民保健サービス（NHS）で使用することを推奨する最終ガイダンスを発行したことを発表しました。 これは、2024年12月10日に発表された最終ガイダンス案（FDG）勧告に対する不服申し立てがなかったことを確認したものです。これを受け、Santhera社はすでに英国におけるAGAMREEの上市準備を開始しており、今四半期中に最初の販売が開始される予定です。 AGAMREEは、DMD治療薬として初めて、かつ唯一、EU、米国、英国で承認を取得した医薬品です。今回の承認勧告は、2024年1月11日にMHRA（Medicines and Healthcare products Regulatory Agency：医薬品・ヘルスケア製品規制庁）がAGAMREEを承認したことを受けたもので、EMA（European Medicines Agency：欧州医薬品庁）とともに、臨床試験から得られた同様の有効性とともに、標準的な副腎皮質ステロイド薬と比較して、正常な骨代謝、骨密度、骨成長の維持に関して臨床的に重要な忍容性の利点が認められたものです。 最終ガイダンスはNICEのウェブサイトwww.nice.org.uk/guidance/TA1031。 スコットランドを含む英国におけるアガムリーに関する詳細は、こちらをご覧ください：製品概要 アガムリー®（一般名：バモロロン）について アガムリーは、グルココルチコイドと同じ受容体に結合し、その下流の活性を変化させる作用機序を有する新規薬剤です。さらに、局所組織における薬物増幅やコルチコステロイド関連毒性の原因となる11-β-ヒドロキシステロイドデヒドロゲナーゼ（11β-HSD）酵素の基質にはならない[1-4]。このメカニズムにより、ステロイドの安全性に対する懸念から有効性を「解離」させる可能性が示されたことから、アガムリーは解離性抗炎症薬として、小児および思春期のDMD患者における現在の標準治療薬である既存のコルチコステロイドに代わる薬剤として位置付けられています［1-4］。 主要評価項目であるVISION-DMD試験において、アガムリーは投与24週時点でプラセボに対するTTSTAND（Time to Stand）速度を達成し（p=0.002）、良好な安全性および忍容性プロファイルを示しました[1, 4]。最も多く報告された副作用は、クッシング様徴候、嘔吐、体重増加、易刺激性であった。副作用の程度は一般的に軽度から中等度であった。 現在入手可能なデータでは、アガムリーはコルチコステロイドとは異なり、成長を制限することはなく [5]、正常な骨形成および骨吸収血清マーカーによって示されるように、骨代謝に悪影響を及ぼすことはない [6]。 この医薬品は追加モニタリングの対象となります。これにより、新たな安全性情報を迅速に特定することができます。医療従事者は、副作用が疑われる場合には報告するよう求められています。 参考文献 [1] Dang UJ et al. (2024) Neurology 2024;102:e208112. doi.org/10.1212/WNL.0000000000208112.リンク [2] Guglieri Mら（2022）。JAMA Neurol.2022;79(10):1005-1014. doi:10.1001/jamaneurol.2022.2480.リンク. [3] Liu X et al (2020).Proc Natl Acad Sci USA 117:24285-24293 [4] Heier CR et al (2019).ライフサイエンス・アライアンス DOI: 10.26508 [5] Ward et al., WMS 2022, FP.27 - Poster 71.リンク。 [6] Hashamら、MDA 2022ポスター発表。リンク。 サンテラについて サンテラ・ファーマシューティカルズ（SIX: SANN）は、アンメット・メディカル・ニーズの高い希少な神経筋疾患に対する革新的な医薬品の開発と商業化に注力するスイスのスペシャリティ・ファーマです。当社は、新規作用機序を有する解離性ステロイドであるアガムリー®（一般名：バモロロン）について、レベラジェン社から全世界における全効能の独占的ライセンスを取得しており、デュシェンヌ型筋ジストロフィー（DMD）患者を対象に、標準的な副腎皮質ステロイドの代替薬として重要な臨床試験が実施されました。DMD治療薬AGAMREEは、米国では食品医薬品局（FDA）、欧州では欧州医薬品庁（EMA）、英国では医薬品・ヘルスケア製品監督庁（MHRA）、中国では国家医薬品監督管理局（NMPA）、香港では保健省（DoH）の承認を取得しています。Santhera社は、北米におけるAGAMREEの権利をCatalyst Pharmaceuticals社に、中国および東南アジアの一部の国々における権利をSperogenix Therapeutics社に導出しています。詳細はwww.santhera.com。 AGAMREE®はSanthera Pharmaceuticalsの商標です。 詳細は下記までお問い合わせください： public-relations@santhera.com または Elodie Denjean（英国、フランス、ベネルクス ゼネラルマネージャー elodie.denjean@santhera.com 電話：+44 7437 865600 免責事項／将来の見通しに関する記述 本コミュニケーションは、サンテラ・ファーマシューティカルズ・ホールディング AG の有価証券の引き受けまたは購入の勧誘を構成するものではありません。本書には、当社およびその事業に関する将来の見通しに関する記述が含まれている場合があります。このような記述には、特定のリスク、不確実性、およびその他の要因が含まれており、当社の実際の業績、財務状況、業績または成果は、このような記述によって明示的または黙示的に示されたものとは大きく異なる可能性があります。従って、読者の皆様は、これらの記述に過度の信頼を置かないようお願いします。特に、いかなる契約や投資判断に関連するものではありません。当社は、これらの将来見通しに関する記述を更新する義務を一切負いません。 # # #