オンラインカジノ FDA、アペリス社のEMPAVELI® ( pegcetacoplan ) を12歳以上の患者を対象とした初のC3Gおよび一次IC-MPGN治療薬として承認 - アペリス ファーマシューティカルズ( NASDAQ:APLS )
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登録日: 25-07-29 10:00
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タンパク尿の68％減少、腎機能の安定化、C3沈着物の大幅なクリアランスという3つの主要マーカーすべてにおいて有効性が証明されている。
C3Gまたは原発性IC-MPGNの成人および青少年、移植後のC3G疾患の再発など、幅広い適応症がある。
承認された適応症における2,200人以上の患者年数にわたって一貫した、十分に確立された安全性プロファイル
C3Gおよび原発性IC-MPGNは腎不全のリスクが高い稀な腎疾患である。
明日午前8時（米国東部時間）に電話会議を開催する。
マサチューセッツ州ウォルサム、2025年7月28日 (GLOBE NEWSWIRE) -- Apellis Pharmaceuticals, Inc.APLSは本日、米国食品医薬品局（FDA）が、12歳以上のC3糸球体症（C3G）または原発性免疫複合体膜増殖性糸球体腎炎（IC-MPGN）患者に対する初めての治療薬として、蛋白尿を減少させるEMPAVELI®（ペグセタコプラン）を承認したと発表しました。C3Gと原発性IC-MPGNはまれな腎臓病で、米国では5,000人が罹患している1。
「VALIANT試験の主任研究者であり、アイオワ大学ステッドファミリー小児病院内科・小児科教授兼小児腎臓内科部長であるCarla Nester医学博士、MSA、FASNは、「C3Gと原発性IC-MPGNを持つ幅広い患者にとって、非常に有効な治療法ができたことに興奮しています。「標準的な治療では、このような稀で重篤な疾患の患者は腎不全に至ることが多く、生涯にわたる透析や腎移植が必要となります。特に小児における緊急の必要性を考えると、EMPAVELIの承認は希少腎疾患の治療において極めて重要な瞬間となります。"
第3相VALIANT試験において、EMPAVELIはプラセボと比較して、蛋白尿の68％減少、腎機能の安定化、C3染色によるC3沈着物の実質的なクリアランスを示しました。この良好な結果は、C3Gおよび原発性IC-MPGNの青年期および成人患者、ならびに移植後に疾患が再発したC3G患者において一貫していました。
「EMPAVELIは、これまで治療選択肢がほとんどなかったC3Gおよび原発性IC-MPGN患者を真に変革する可能性を秘めています。これらの疾患に関する最大規模の臨床試験において、エンペラベリは3つの主要な疾患マーカーをすべてコントロールすることにより、腎機能を維持する可能性を示しました。「アペリス社にとってこの4年間で3つ目の承認となるこのマイルストーンは、C3標的薬が患者さんの生活を向上させるユニークな能力を有することを強調するものです。また、この勢いに乗って、他の希少腎疾患においてもエンパベリの重要な臨床試験を進めていきたいと思います。"
「C3G および原発性 IC-MPGN を患う人々にとって、EMPAVELI の承認は歴史的なマイルストーンです。「私たちは、これらの患者とその家族に対するアペリス社のコミットメントと、この人生を変える治療法を最も必要とする患者の手に届けるための研究とイノベーションを高く評価します。
エンパベリの承認は、VALIANT試験の6カ月間の良好な結果に基づいており、3つの主要な疾患マーカーすべてにおいて有効性が示されました：
蛋白尿の減少本試験は主要評価項目を達成し、EMPAVELI投与群ではプラセボ投与群と比較して統計学的に有意な68％（p<0.0001）の蛋白尿減少を示した。
腎機能の安定化推算糸球体濾過量（eGFR）の測定において、EMPAVELI投与群はプラセボ投与群と比較して腎機能の安定化を達成しました（p=0.03）。
C3染色の減少：EMPAVELIを投与された患者の大多数はプラセボと比較してC3染色強度の減少を認めました（名目上のp<0.0001）。EMPAVELI投与患者の71％がC3染色強度ゼロを達成し、C3沈着物が完全に消失したことが示された。
EMPAVELIの安全性プロファイルは、承認されたすべての適応症において2,200例以上の投与実績があり、十分に確立されています。VALIANT試験で最も多くみられた副作用（10％以上）は、注入部位反応、発熱、鼻咽頭炎、インフルエンザ、咳、吐き気でした。
アペリスは、患者さんの治療へのアクセスとサポートに尽力しています。ApellisAssist®は、エムパベリ患者さんの治療経過を支援するためのプログラムであり、保険適用に関するナビゲーションの支援、対象となる患者さんへの経済的支援、疾患教育、継続的な製品サポートなど、包括的なサポート体制を提供しています。患者さんおよび医療関係者の方は、1-888-273-5547までお電話ください。
電話会議およびウェブキャスト
アペリス社は、明日2025年7月29日午前8時（米国東部時間）より、FDAによるEMPAVELIの承認に関する電話会議およびウェブキャストを開催します。電話によるライブ通話をご希望の方は、こちらから事前登録をお願いします。本イベントのライブ音声ウェブキャストおよび添付スライドは、当社ウェブサイトの「投資家とメディア」セクションの「イベントとプレゼンテーション」ページからもご覧いただけます。ウェブキャストの再生は、イベント終了後30日間ご利用いただけます。
C3糸球体症（C3G）および原発性免疫複合体膜増殖性糸球体腎炎（IC-MPGN）について
C3Gおよび原発性IC-MPGNは、腎不全に至る可能性のあるまれで衰弱性の腎疾患である。過剰なC3沈着は疾患活動性の重要なマーカーであり、腎臓の炎症、損傷、不全を引き起こす可能性がある。C3Gおよび原発性IC-MPGN患者の約50％が診断から5～10年以内に腎不全に陥り、負担の大きい腎移植や生涯にわたる透析療法が必要となる。
VALIANT試験について
VALIANTフェーズ3試験（NCT05067127）は、無作為化プラセボ対照二重盲検多施設共同試験で、C3Gまたは原発性IC-MPGNの12歳以上の患者124人を対象に、EMPAVELI®（ペグセタコプラン）の有効性と安全性を評価しました。本試験は、これらの患者様を対象とした単一試験としては最大規模であり、小児および成人患者様、移植腎および移植後腎を対象とした唯一の試験です。試験参加者はEMPAVELIまたはプラセボを週2回26週間投与する群に無作為に割り付けられた。この26週間の無作為化対照期間終了後、全例にEMPAVELIを投与する26週間の非盲検試験に進むことができた。本試験の主要評価項目は、26週目の尿蛋白クレアチニン比（UPCR）をベースライン時と比較して対数変換した値であった。
EMPAVELI®／アスパベリ®（一般名：pegcetacoplan）について
EMPAVELI®／Aspaveli®」（一般名：pegcetacoplan）は、多くの重篤な疾患の発症および進行の原因となる、体内の免疫システムの一部である補体カスケードの過剰な活性化を制御することを目的としたC3標的治療薬です。米国ではC3糸球体症（C3G）および原発性免疫複合体膜増殖性糸球体腎炎（IC-MPGN）の治療薬として、また米国、欧州連合およびその他の世界各国では発作性夜間ヘモグロビン尿症（PNH）の治療薬として承認されている。この治療法は他の希少疾患についても検討中である。
米国におけるEMPAVELIの重要な安全性情報
箱入り警告：カプセル化された細菌による重篤な感染症
補体阻害薬であるエムパベリは、重篤な感染症、特に肺炎球菌、髄膜炎菌、インフルエンザ菌B型などの封入菌による感染症のリスクを高めます。封入菌による生命を脅かす致命的な感染症は、補体阻害薬による治療を受けた患者で発生しています。これらの感染症は、早期に気づいて治療しなければ、急速に生命を脅かしたり、致命的になったりする可能性がある。
エムパベリによる治療を遅らせるリスクが重篤な感染症を発症するリスクを上回らない限り、エムパベリの初回投与の少なくとも2週間前に、封入菌のワクチン接種を完了または更新してください。補体阻害剤投与中の患者における封入菌に対するワクチン接種に関する最新の予防接種実施諮問委員会（ACIP）勧告に従ってください。
エムパベリを投与されている患者は、ワクチン接種後に抗体ができたとしても、カプセル化細菌による侵襲性疾患のリスクが高い。重篤な感染症の初期徴候や症状がないか患者をモニターし、感染が疑われる場合は直ちに評価する。
カプセル化された細菌による重篤な感染症のリスクがあるため、EMPAVELIはEMPAVELI REMSと呼ばれるリスク評価・軽減戦略（REMS）の下、制限されたプログラムを通じてのみ入手可能です。
禁忌
ペグセタコプランまたは賦形剤に対する過敏症
肺炎球菌、髄膜炎菌、インフルエンザ菌B型を含むカプセル化細菌による重篤な感染症が未解決の患者への投与開始の場合
警告および注意事項
カプセル化細菌による重篤な感染症
補体阻害薬であるエムパベリは、肺炎球菌、髄膜炎菌（非グループ化株を含むあらゆる血清群による）、インフルエンザ菌B型を含む封入菌による重篤な、生命を脅かす、または致死的な感染症に対する患者の感受性を高めます。封入菌による生命を脅かす、または致死的な感染症は、補体阻害薬を投与されたワクチン接種患者とワクチン未接種患者の両方で発生しています。カプセル化細菌による重篤な感染症が未解決の患者では、エムパベリの投与開始は禁忌です。
補体阻害剤を投与されている患者に対する最新のACIP勧告に従って、EMPAVELI初回投与2週間前までに封入菌に対するワクチン接種を完了または更新する。EMPAVELIの治療期間を考慮し、ACIPの推奨に従って患者に再接種する。ACIPは、補体阻害剤を投与されている患者への投与スケジュールを推奨しており、ワクチンの処方情報に記載されている投与スケジュールとは異なることに注意してください。ACIPの推奨に従って封入菌に対するワクチンを接種していない患者に緊急のEMPAVELI治療が適応となる場合は、抗菌薬による予防を行い、できるだけ早くこれらのワクチンを接種してください。エムパベリによる治療のベネフィットとリスク、およびワクチン未接種またはワクチン接種済みの患者における抗菌薬予防のベネフィットとリスクは、封入菌による重篤な感染症の既知のリスクと照らし合わせて考慮する必要があります。
ワクチン接種後に抗体ができたとしても、ワクチン接種によって重篤な封入菌感染症のリスクがなくなるわけではない。重篤な感染の初期徴候や症状がないか患者を注意深く観察し、感染が疑われる場合は直ちに患者を評価する。これらの徴候や症状を患者に知らせ、これらの徴候や症状が現れた場合は直ちに医療機関を受診するよう患者に指導する。既知の感染症は速やかに治療する。重篤な感染症は、早期に発見し治療しなければ、急速に生命を脅かしたり、致命的な事態に至る可能性があります。重篤な感染症の治療を受けている患者には、エムパベリの中断を検討してください。
EMPAVELIは、REMSに基づく制限付きプログラムを通じてのみ入手可能です。
EMPAVELI REMS
EMPAVELIは、カプセル化された細菌による重篤な感染症のリスクがあるため、EMPAVELI REMSと呼ばれるREMSのもと、制限されたプログラムを通じてのみ入手可能です。EMPAVELI REMSの注目すべき要件は以下の通りです：
EMPAVELI REMSの下では、処方者はプログラムに登録しなければならない。処方者は、カプセル化細菌による重篤な感染症のリスク、徴候、症状について患者にカウンセリングを行い、REMSの教育資料を患者に提供し、患者がEMPAVELIの初回投与の少なくとも2週間前にカプセル化細菌に対するワクチン接種を受けていることを確認し、患者のワクチン接種の状況が最新でなく、緊急に治療を開始しなければならない場合には抗菌薬による予防を処方し、治療中およびEMPAVELIの最終投与後2カ月間、患者安全カードを常に携帯するよう指示しなければなりません。エムパベリを調剤する薬局は、エムパベリREMSの認定を受け、処方者が認定を受けていることを確認する必要があります。
詳細については、www.empavelirems.com または 1-888-343-7073 をご覧ください。
輸液関連反応
全身性の過敏性反応（例えば、顔面腫脹、発疹、蕁麻疹、発熱）がエムパベリによる治療を受けた患者で発生しており、抗ヒスタミン薬による治療後に消失することがあります。治療中止に至ったアナフィラキシーの症例も報告されています。重篤な過敏症反応（アナフィラキシーを含む）が発現した場合は、直ちにエムパベリの点滴静注を中止し、標準治療に従って適切な治療を行い、徴候や症状が消失するまで経過を観察してください。
臨床検査への干渉
凝固パネルにおけるシリカ試薬とエムパヴェリとの間には、人為的に活性化部分トロンボプラスチン時間（aPTT）を延長させる干渉がある可能性があります。したがって、凝固パネルにおけるシリカ試薬の使用は避けてください。
副作用
C3Gまたは原発性IC-MPGNの12歳以上の成人および小児患者における最も一般的な副反応（発現率10％以上）は、注入部位反応、発熱、鼻咽頭炎、インフルエンザ、咳、吐き気であった。
特定の集団における使用
生殖可能な女性
エムパベリは妊婦に投与された場合、胚・胎児に害を及ぼす可能性があります。生殖可能な女性には、EMPAVELIによる治療前に妊娠検査を行うことが推奨されます。生殖可能性のある女性患者には、EMPAVELIによる治療中および最終投与後40日間は効果的な避妊を行うよう助言してください。
カプセル化された細菌による重篤な感染症に関する箱書き警告を含む完全な処方情報、およびお薬ガイドをご覧ください。
アペリスについて
アペリス・ファーマシューティカルズ・インクは、補体科学をリードする世界的なバイオ医薬品企業であり、患者が直面する最も困難な疾患のいくつかに対して、生命を変える治療法を開発しています。アペリス社は、15年ぶりに新しいクラスの補体医薬品の先駆けとなり、現在、4つの重篤な疾患の治療薬として2つのC3標的薬が承認されています。患者にとってのブレークスルーには、失明の主な原因である地理的萎縮症に対する初めての治療薬や、C3Gまたは原発性IC-MPGNの12歳以上の患者に対する初めての治療薬があります。私たちは、多くの深刻な疾患においてC3を標的とすることの可能性を解き明かし始めたに過ぎないと考えています。詳細については、http://apellis.com、またはLinkedInとXでフォローしてください。
将来の見通しに関する記述
本プレスリリースに記載されている将来の期待、計画、見通しに関する記述、および過去の事実ではない事項に関するその他の記述は、1995年米国私募証券訴訟改革法（The Private Securities Litigation Reform Act of 1995）の意味における「将来の見通しに関する記述」に該当する可能性があります。これらの記述には、C3GおよびIC-MPGNに対するEMPAVELIの潜在的な市場機会に関する記述が含まれますが、これらに限定されるものではありません。予想する」、「信じる」、「継続する」、「可能性がある」、「推定する」、「期待する」、「意図する」、「可能性がある」、「計画する」、「潜在的な」、「予測する」、「プロジェクトする」、「はずである」、「目標する」、「する予定である」、「だろう」、および同様の表現は、将来見通しに関する記述を識別することを意図していますが、すべての将来見通しに関する記述がこれらの識別語を含んでいるわけではありません。実際の結果は、C3GおよびIC-MPGNに対するEMPAVELIの臨床試験結果が実際のプラス効果よりも大きな効果を示すかどうか、2025年2月28日に米国証券取引委員会に提出されたアペリス社の年次報告書（Form 10-K）の「リスク要因」セクションに記載されたその他の要因、およびアペリス社が米国証券取引委員会に提出する可能性のあるその他の書類に記載されたリスクなど、様々な重要な要因の結果、かかる将来予想に関する記述によって示されたものとは大きく異なる可能性があります。本プレスリリースに含まれる将来の見通しに関する記述は、本プレスリリースの日付時点のものであり、アペリスは、新たな情報、将来の出来事、その他の結果にかかわらず、将来の見通しに関する記述を更新する義務を一切負わないものとします。
メディア
トレイシー・ヴィネイス
media@apellis.com
617.420.4839
投資家
ニール・カーナハン、CFA
neil.carnahan@apellis.com
617.977.5703
参考文献
1.文献コンセンサスを用いたファイル上のデータ。
2.Smith RJH, et al. Nat Rev Nephrol.2019;15(3):129-143.
3.Servais A, et al. Kidney Int. 2012;82(4):454-464.
4.Zand L, et al. J Am Soc Nephrol.2014;25(5):1110-1117.
5.移植後2年以内に行われた連続生検において、C3糸球体症は腎移植後早期に再発した。米国腎臓学会の臨床ジャーナル。doi: 10.2215/CJN.0000000000000474.
この発表に付随する写真はhttps://www.globenewswire.com/NewsRoom/AttachmentNg/4fa47f8b-688f-4233-a671-6fe022cb99b7。
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C3Gまたは原発性IC-MPGNの成人および青少年、移植後のC3G疾患の再発など、幅広い適応症がある。
承認された適応症における2,200人以上の患者年数にわたって一貫した、十分に確立された安全性プロファイル
C3Gおよび原発性IC-MPGNは腎不全のリスクが高い稀な腎疾患である。
明日午前8時（米国東部時間）に電話会議を開催する。
マサチューセッツ州ウォルサム、2025年7月28日 (GLOBE NEWSWIRE) -- Apellis Pharmaceuticals, Inc.APLSは本日、米国食品医薬品局（FDA）が、12歳以上のC3糸球体症（C3G）または原発性免疫複合体膜増殖性糸球体腎炎（IC-MPGN）患者に対する初めての治療薬として、蛋白尿を減少させるEMPAVELI®（ペグセタコプラン）を承認したと発表しました。C3Gと原発性IC-MPGNはまれな腎臓病で、米国では5,000人が罹患している1。
「VALIANT試験の主任研究者であり、アイオワ大学ステッドファミリー小児病院内科・小児科教授兼小児腎臓内科部長であるCarla Nester医学博士、MSA、FASNは、「C3Gと原発性IC-MPGNを持つ幅広い患者にとって、非常に有効な治療法ができたことに興奮しています。「標準的な治療では、このような稀で重篤な疾患の患者は腎不全に至ることが多く、生涯にわたる透析や腎移植が必要となります。特に小児における緊急の必要性を考えると、EMPAVELIの承認は希少腎疾患の治療において極めて重要な瞬間となります。"
第3相VALIANT試験において、EMPAVELIはプラセボと比較して、蛋白尿の68％減少、腎機能の安定化、C3染色によるC3沈着物の実質的なクリアランスを示しました。この良好な結果は、C3Gおよび原発性IC-MPGNの青年期および成人患者、ならびに移植後に疾患が再発したC3G患者において一貫していました。
「EMPAVELIは、これまで治療選択肢がほとんどなかったC3Gおよび原発性IC-MPGN患者を真に変革する可能性を秘めています。これらの疾患に関する最大規模の臨床試験において、エンペラベリは3つの主要な疾患マーカーをすべてコントロールすることにより、腎機能を維持する可能性を示しました。「アペリス社にとってこの4年間で3つ目の承認となるこのマイルストーンは、C3標的薬が患者さんの生活を向上させるユニークな能力を有することを強調するものです。また、この勢いに乗って、他の希少腎疾患においてもエンパベリの重要な臨床試験を進めていきたいと思います。"
「C3G および原発性 IC-MPGN を患う人々にとって、EMPAVELI の承認は歴史的なマイルストーンです。「私たちは、これらの患者とその家族に対するアペリス社のコミットメントと、この人生を変える治療法を最も必要とする患者の手に届けるための研究とイノベーションを高く評価します。
エンパベリの承認は、VALIANT試験の6カ月間の良好な結果に基づいており、3つの主要な疾患マーカーすべてにおいて有効性が示されました：
蛋白尿の減少本試験は主要評価項目を達成し、EMPAVELI投与群ではプラセボ投与群と比較して統計学的に有意な68％（p<0.0001）の蛋白尿減少を示した。
腎機能の安定化推算糸球体濾過量（eGFR）の測定において、EMPAVELI投与群はプラセボ投与群と比較して腎機能の安定化を達成しました（p=0.03）。
C3染色の減少：EMPAVELIを投与された患者の大多数はプラセボと比較してC3染色強度の減少を認めました（名目上のp<0.0001）。EMPAVELI投与患者の71％がC3染色強度ゼロを達成し、C3沈着物が完全に消失したことが示された。
EMPAVELIの安全性プロファイルは、承認されたすべての適応症において2,200例以上の投与実績があり、十分に確立されています。VALIANT試験で最も多くみられた副作用（10％以上）は、注入部位反応、発熱、鼻咽頭炎、インフルエンザ、咳、吐き気でした。
アペリスは、患者さんの治療へのアクセスとサポートに尽力しています。ApellisAssist®は、エムパベリ患者さんの治療経過を支援するためのプログラムであり、保険適用に関するナビゲーションの支援、対象となる患者さんへの経済的支援、疾患教育、継続的な製品サポートなど、包括的なサポート体制を提供しています。患者さんおよび医療関係者の方は、1-888-273-5547までお電話ください。
電話会議およびウェブキャスト
アペリス社は、明日2025年7月29日午前8時（米国東部時間）より、FDAによるEMPAVELIの承認に関する電話会議およびウェブキャストを開催します。電話によるライブ通話をご希望の方は、こちらから事前登録をお願いします。本イベントのライブ音声ウェブキャストおよび添付スライドは、当社ウェブサイトの「投資家とメディア」セクションの「イベントとプレゼンテーション」ページからもご覧いただけます。ウェブキャストの再生は、イベント終了後30日間ご利用いただけます。
C3糸球体症（C3G）および原発性免疫複合体膜増殖性糸球体腎炎（IC-MPGN）について
C3Gおよび原発性IC-MPGNは、腎不全に至る可能性のあるまれで衰弱性の腎疾患である。過剰なC3沈着は疾患活動性の重要なマーカーであり、腎臓の炎症、損傷、不全を引き起こす可能性がある。C3Gおよび原発性IC-MPGN患者の約50％が診断から5～10年以内に腎不全に陥り、負担の大きい腎移植や生涯にわたる透析療法が必要となる。
VALIANT試験について
VALIANTフェーズ3試験（NCT05067127）は、無作為化プラセボ対照二重盲検多施設共同試験で、C3Gまたは原発性IC-MPGNの12歳以上の患者124人を対象に、EMPAVELI®（ペグセタコプラン）の有効性と安全性を評価しました。本試験は、これらの患者様を対象とした単一試験としては最大規模であり、小児および成人患者様、移植腎および移植後腎を対象とした唯一の試験です。試験参加者はEMPAVELIまたはプラセボを週2回26週間投与する群に無作為に割り付けられた。この26週間の無作為化対照期間終了後、全例にEMPAVELIを投与する26週間の非盲検試験に進むことができた。本試験の主要評価項目は、26週目の尿蛋白クレアチニン比（UPCR）をベースライン時と比較して対数変換した値であった。
EMPAVELI®／アスパベリ®（一般名：pegcetacoplan）について
EMPAVELI®／Aspaveli®」（一般名：pegcetacoplan）は、多くの重篤な疾患の発症および進行の原因となる、体内の免疫システムの一部である補体カスケードの過剰な活性化を制御することを目的としたC3標的治療薬です。米国ではC3糸球体症（C3G）および原発性免疫複合体膜増殖性糸球体腎炎（IC-MPGN）の治療薬として、また米国、欧州連合およびその他の世界各国では発作性夜間ヘモグロビン尿症（PNH）の治療薬として承認されている。この治療法は他の希少疾患についても検討中である。
米国におけるEMPAVELIの重要な安全性情報
箱入り警告：カプセル化された細菌による重篤な感染症
補体阻害薬であるエムパベリは、重篤な感染症、特に肺炎球菌、髄膜炎菌、インフルエンザ菌B型などの封入菌による感染症のリスクを高めます。封入菌による生命を脅かす致命的な感染症は、補体阻害薬による治療を受けた患者で発生しています。これらの感染症は、早期に気づいて治療しなければ、急速に生命を脅かしたり、致命的になったりする可能性がある。
エムパベリによる治療を遅らせるリスクが重篤な感染症を発症するリスクを上回らない限り、エムパベリの初回投与の少なくとも2週間前に、封入菌のワクチン接種を完了または更新してください。補体阻害剤投与中の患者における封入菌に対するワクチン接種に関する最新の予防接種実施諮問委員会（ACIP）勧告に従ってください。
エムパベリを投与されている患者は、ワクチン接種後に抗体ができたとしても、カプセル化細菌による侵襲性疾患のリスクが高い。重篤な感染症の初期徴候や症状がないか患者をモニターし、感染が疑われる場合は直ちに評価する。
カプセル化された細菌による重篤な感染症のリスクがあるため、EMPAVELIはEMPAVELI REMSと呼ばれるリスク評価・軽減戦略（REMS）の下、制限されたプログラムを通じてのみ入手可能です。
禁忌
ペグセタコプランまたは賦形剤に対する過敏症
肺炎球菌、髄膜炎菌、インフルエンザ菌B型を含むカプセル化細菌による重篤な感染症が未解決の患者への投与開始の場合
警告および注意事項
カプセル化細菌による重篤な感染症
補体阻害薬であるエムパベリは、肺炎球菌、髄膜炎菌（非グループ化株を含むあらゆる血清群による）、インフルエンザ菌B型を含む封入菌による重篤な、生命を脅かす、または致死的な感染症に対する患者の感受性を高めます。封入菌による生命を脅かす、または致死的な感染症は、補体阻害薬を投与されたワクチン接種患者とワクチン未接種患者の両方で発生しています。カプセル化細菌による重篤な感染症が未解決の患者では、エムパベリの投与開始は禁忌です。
補体阻害剤を投与されている患者に対する最新のACIP勧告に従って、EMPAVELI初回投与2週間前までに封入菌に対するワクチン接種を完了または更新する。EMPAVELIの治療期間を考慮し、ACIPの推奨に従って患者に再接種する。ACIPは、補体阻害剤を投与されている患者への投与スケジュールを推奨しており、ワクチンの処方情報に記載されている投与スケジュールとは異なることに注意してください。ACIPの推奨に従って封入菌に対するワクチンを接種していない患者に緊急のEMPAVELI治療が適応となる場合は、抗菌薬による予防を行い、できるだけ早くこれらのワクチンを接種してください。エムパベリによる治療のベネフィットとリスク、およびワクチン未接種またはワクチン接種済みの患者における抗菌薬予防のベネフィットとリスクは、封入菌による重篤な感染症の既知のリスクと照らし合わせて考慮する必要があります。
ワクチン接種後に抗体ができたとしても、ワクチン接種によって重篤な封入菌感染症のリスクがなくなるわけではない。重篤な感染の初期徴候や症状がないか患者を注意深く観察し、感染が疑われる場合は直ちに患者を評価する。これらの徴候や症状を患者に知らせ、これらの徴候や症状が現れた場合は直ちに医療機関を受診するよう患者に指導する。既知の感染症は速やかに治療する。重篤な感染症は、早期に発見し治療しなければ、急速に生命を脅かしたり、致命的な事態に至る可能性があります。重篤な感染症の治療を受けている患者には、エムパベリの中断を検討してください。
EMPAVELIは、REMSに基づく制限付きプログラムを通じてのみ入手可能です。
EMPAVELI REMS
EMPAVELIは、カプセル化された細菌による重篤な感染症のリスクがあるため、EMPAVELI REMSと呼ばれるREMSのもと、制限されたプログラムを通じてのみ入手可能です。EMPAVELI REMSの注目すべき要件は以下の通りです：
EMPAVELI REMSの下では、処方者はプログラムに登録しなければならない。処方者は、カプセル化細菌による重篤な感染症のリスク、徴候、症状について患者にカウンセリングを行い、REMSの教育資料を患者に提供し、患者がEMPAVELIの初回投与の少なくとも2週間前にカプセル化細菌に対するワクチン接種を受けていることを確認し、患者のワクチン接種の状況が最新でなく、緊急に治療を開始しなければならない場合には抗菌薬による予防を処方し、治療中およびEMPAVELIの最終投与後2カ月間、患者安全カードを常に携帯するよう指示しなければなりません。エムパベリを調剤する薬局は、エムパベリREMSの認定を受け、処方者が認定を受けていることを確認する必要があります。
詳細については、www.empavelirems.com または 1-888-343-7073 をご覧ください。
輸液関連反応
全身性の過敏性反応（例えば、顔面腫脹、発疹、蕁麻疹、発熱）がエムパベリによる治療を受けた患者で発生しており、抗ヒスタミン薬による治療後に消失することがあります。治療中止に至ったアナフィラキシーの症例も報告されています。重篤な過敏症反応（アナフィラキシーを含む）が発現した場合は、直ちにエムパベリの点滴静注を中止し、標準治療に従って適切な治療を行い、徴候や症状が消失するまで経過を観察してください。
臨床検査への干渉
凝固パネルにおけるシリカ試薬とエムパヴェリとの間には、人為的に活性化部分トロンボプラスチン時間（aPTT）を延長させる干渉がある可能性があります。したがって、凝固パネルにおけるシリカ試薬の使用は避けてください。
副作用
C3Gまたは原発性IC-MPGNの12歳以上の成人および小児患者における最も一般的な副反応（発現率10％以上）は、注入部位反応、発熱、鼻咽頭炎、インフルエンザ、咳、吐き気であった。
特定の集団における使用
生殖可能な女性
エムパベリは妊婦に投与された場合、胚・胎児に害を及ぼす可能性があります。生殖可能な女性には、EMPAVELIによる治療前に妊娠検査を行うことが推奨されます。生殖可能性のある女性患者には、EMPAVELIによる治療中および最終投与後40日間は効果的な避妊を行うよう助言してください。
カプセル化された細菌による重篤な感染症に関する箱書き警告を含む完全な処方情報、およびお薬ガイドをご覧ください。
アペリスについて
アペリス・ファーマシューティカルズ・インクは、補体科学をリードする世界的なバイオ医薬品企業であり、患者が直面する最も困難な疾患のいくつかに対して、生命を変える治療法を開発しています。アペリス社は、15年ぶりに新しいクラスの補体医薬品の先駆けとなり、現在、4つの重篤な疾患の治療薬として2つのC3標的薬が承認されています。患者にとってのブレークスルーには、失明の主な原因である地理的萎縮症に対する初めての治療薬や、C3Gまたは原発性IC-MPGNの12歳以上の患者に対する初めての治療薬があります。私たちは、多くの深刻な疾患においてC3を標的とすることの可能性を解き明かし始めたに過ぎないと考えています。詳細については、http://apellis.com、またはLinkedInとXでフォローしてください。
将来の見通しに関する記述
本プレスリリースに記載されている将来の期待、計画、見通しに関する記述、および過去の事実ではない事項に関するその他の記述は、1995年米国私募証券訴訟改革法（The Private Securities Litigation Reform Act of 1995）の意味における「将来の見通しに関する記述」に該当する可能性があります。これらの記述には、C3GおよびIC-MPGNに対するEMPAVELIの潜在的な市場機会に関する記述が含まれますが、これらに限定されるものではありません。予想する」、「信じる」、「継続する」、「可能性がある」、「推定する」、「期待する」、「意図する」、「可能性がある」、「計画する」、「潜在的な」、「予測する」、「プロジェクトする」、「はずである」、「目標する」、「する予定である」、「だろう」、および同様の表現は、将来見通しに関する記述を識別することを意図していますが、すべての将来見通しに関する記述がこれらの識別語を含んでいるわけではありません。実際の結果は、C3GおよびIC-MPGNに対するEMPAVELIの臨床試験結果が実際のプラス効果よりも大きな効果を示すかどうか、2025年2月28日に米国証券取引委員会に提出されたアペリス社の年次報告書（Form 10-K）の「リスク要因」セクションに記載されたその他の要因、およびアペリス社が米国証券取引委員会に提出する可能性のあるその他の書類に記載されたリスクなど、様々な重要な要因の結果、かかる将来予想に関する記述によって示されたものとは大きく異なる可能性があります。本プレスリリースに含まれる将来の見通しに関する記述は、本プレスリリースの日付時点のものであり、アペリスは、新たな情報、将来の出来事、その他の結果にかかわらず、将来の見通しに関する記述を更新する義務を一切負わないものとします。
メディア
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参考文献
1.文献コンセンサスを用いたファイル上のデータ。
2.Smith RJH, et al. Nat Rev Nephrol.2019;15(3):129-143.
3.Servais A, et al. Kidney Int. 2012;82(4):454-464.
4.Zand L, et al. J Am Soc Nephrol.2014;25(5):1110-1117.
5.移植後2年以内に行われた連続生検において、C3糸球体症は腎移植後早期に再発した。米国腎臓学会の臨床ジャーナル。doi: 10.2215/CJN.0000000000000474.
この発表に付随する写真はhttps://www.globenewswire.com/NewsRoom/AttachmentNg/4fa47f8b-688f-4233-a671-6fe022cb99b7。
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