Nature Medicine誌に掲載された進行中の第1相試験において、MB-101は良好な忍容性を示し、50％の患者が病勢安定以上を達成し、2例の部分奏効と2例の完全奏効がそれぞれ7.5カ月と66カ月以上持続した

MB-101（IL13Rα2を標的としたCAR-T細胞療法）とMB-108（HSV-1オンコリティックウイルス）の臨床結果を最適化するための新たな組み合わせが前臨床データから支持された。

MB-108は悪性神経膠腫の治療薬としてFDAより希少疾病用医薬品に指定されている。

マサチューセッツ州ワーセスター米国食品医薬品局（以下「FDA」）は、再発性びまん性・退形成性星細胞腫（星細胞腫）および膠芽腫（GBM）の治療薬MB-101（IL13Ra2標的CAR T細胞）について、マスタング社に希少疾病用医薬品指定を行ったと発表した。

FDAは、米国で20万人未満しか罹患していない希少疾患や障害の安全かつ効果的な治療、診断、予防を目的とした医薬品や生物製剤に希少疾病用医薬品の指定を与えています。希少疾病用医薬品の指定は、承認時の臨床試験費用に対する税額控除や処方薬使用料の免除など、一定の優遇措置を提供するものです。FDAから希少疾病用医薬品の指定を受けた場合、その製品は希少疾病用医薬品の指定を受けている疾患について7年間の市場独占権を有し、これは知的財産権の保護とは独立したものである。

マスタングの社長兼最高経営責任者であるマニュエル・リッチマン医学博士は、「MB-101が予定通り、また提案された適応症よりも広い範囲で希少疾病用医薬品の指定を受けたことに感激しています。MB-101の希少疾病用医薬品指定は、MB-108の希少疾病用医薬品指定と相まって、私たちの科学的根拠を示すものであり、MB-101とMB-108を併用することで、再発性膠芽腫（GBM）や高悪性度星細胞腫を含む悪性神経膠腫患者の潜在的な治療選択肢として前進させたいと考えています。当社のMB-101 CAR-T細胞療法とMB-108オンコリティック・ウイルスを組み合わせた新しい治療戦略は、MB-108を活用して腫瘍微小環境（TME）を再構築し、冷えた腫瘍を「熱く」することで、MB-101 CAR-T細胞療法の有効性を向上させる可能性があります。この進展は、治療困難ながん患者の予後を改善するための新たな可能性を探求する我々の献身を示すものです」。

すでに報告したように、2022年の米国がん研究協会（AACR）年次総会で発表された前臨床データは、再発GBMの治療結果を最適化する可能性のある併用療法を支持するものだった。この併用療法は、MB-108を活用してTMEを再構築し、冷えた腫瘍を「熱く」することで、MB-101 CAR-T細胞療法の有効性を向上させる可能性がある。MB-101とMB-108について別々に発表されたデータによると、これらの治療薬の投与は再発GBM患者において忍容性が良好であった。シティー・オブ・ホープの2024年Nature Medicine論文で報告されたように、治療前に腫瘍内CD3+T細胞が高レベルであった（すなわち、「ホット」腫瘍）MB-101のみで治療された2人の患者は、それぞれ7.5カ月と66カ月以上持続する完全奏効を達成した。重要なことは、この論文で生存期間について評価可能な57人のCity of Hope第1相患者のうち、MB-101による治療前に "最もホット "な腫瘍を有していた3人のコホートにおいて、これら2つの完全奏効が観察されたことである。シティー・オブ・ホープにおけるMB-101の第1相臨床試験とアラバマ大学バーミンガム校におけるMB-108の第1相臨床試験は、患者の登録を継続している。

再発性GBMおよび高悪性度星細胞腫を対象としたMB-109プログラムの開発をさらに進めるには、追加資金の調達、戦略的パートナーシップの締結が条件となります。

MB-109（MB-101（IL13Rα2標的CAR-T細胞）＋MB-108オンコリティックウイルス）について
MB-109は、MB-101（City of Hopeからライセンスを受けたIL13Rα2標的CAR-T細胞療法）とMB-108（Nationwide Children's Hospitalからライセンスを受けたHSV-1オンコリティックウイルス）を組み合わせた治療レジメンに対するMustangの呼称です。この併用療法は、MB-108を活用することで、冷えた腫瘍を "熱く "し、MB-101 CAR-T細胞療法の有効性を向上させる可能性がある。まずMB-108オンコリティック・ウイルスを注入して腫瘍細胞に感染させ、その結果、内因性のCD8およびCD3陽性エフェクターT細胞のリクルートによってTMEが再構築される。このように炎症したTMEは、腫瘍内や腫瘍周辺に注入されたMB-101 CAR-T細胞が腫瘍塊内や腫瘍全体に浸潤し、活性化され、理想的には腫瘍細胞を死滅させることを可能にする可能性がある。

マスタング・バイオ社について
マスタング・バイオ社は臨床段階にあるバイオ医薬品会社であり、細胞治療における今日の医学的ブレークスルーを治療困難な癌の潜在的治療法に転換することに焦点を当てている。マスタング社は、ライセンス供与または所有権の取得によってこれらの技術の権利を獲得し、研究開発資金を調達し、その技術をアウトライセンスまたは市場に投入することを目指している。マスタングはCAR-T療法の開発を推進するため、一流の医療機関と提携している。マスタングの普通株式は1934年証券取引所法（Securities Exchange Act of 1934）に基づき登録されており、マスタングは米国証券取引委員会（SEC）に定期報告書を提出している。マスタングはフォートレス・バイオテック社（Nasdaq: FBIO）によって設立された。詳細はwww.mustangbio.com。

将来の見通しに関する記述
本プレスリリースには、1933年証券法第27条Aおよび1934年証券取引法第21条E（それぞれ改正後）の意味における「将来の見通しに関する記述」が含まれています。このような記述は、しばしば「予想する」、「信じる」、「可能性がある」、「見積もる」、「期待する」、「目標」、「意図する」、「期待する」、「可能性がある」、「計画する」、「可能性がある」、「予測する」、「プロジェクトする」、「はずである」、「する予定である」、「だろう」、および同様の表現で示されます。当社の将来の見通しに関する記述には、当社の成長戦略や製品開発プログラムに関する記述（INDやその他の申請などの規制当局への届出時期や製品候補の承認取得能力など）、治療法や製品候補の可能性に関する記述、その他歴史的事実ではない記述が含まれますが、これらに限定されるものではありません。実際の出来事や結果は、多くのリスクや不確実性により、本プレスリリースに記載されたものと大きく異なる可能性があります。リスクと不確実性には、特に、当面の大幅な追加資金の必要性、本書に記載された実際の臨床試験または臨床試験の可能性が、当社の企業目標を前進させるのに十分な期間内に開始または完了しない、あるいはまったく完了しないリスク、あるいはそこから得られた有望な初期結果が再現可能でないリスクなどが含まれます；当社の製造施設の購入者が、製造サービス契約に基づく当社製品の製造義務を適時に、かつ許容可能な水準で成功裏に履行できるかどうか；当社の製造施設の売却による混乱により、事業および業務上の関係を維持することがより困難になる；当社の普通株式の市場価格に対する本取引の発表または完了のマイナスの影響；多額の取引コスト、当社の主要製品候補の開発段階、資金調達や戦略的契約および関係を獲得し、履行し、維持する当社の能力、研究開発活動の結果に関するリスク、臨床試験の開始および完了の時期に関するリスク、前臨床試験および臨床試験に関する不確実性；また、2025年3月28日に提出したForm 10-K年次報告書、その後のForm 10-Q報告書、および当社がSECに提出するその他の報告書のパートI、項目1A、「リスク要因」に記載されているその他のリスクも含まれます。当社は、法律で義務付けられている場合を除き、ここに記載されている将来見通しに関する記述の更新または修正を公表する義務または約束を明示的に否認し、1995年私募証券訴訟改革法に含まれる将来見通しに関する記述のセーフハーバーによる保護を主張します。

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