最近開示されたTSHA-102の高用量（総量1x1015vg）および低用量（総量5.7x1014vg）の臨床コホートデータ（REVEAL思春期/成人および小児フェーズ1/2試験より

TSHA-102の主要なパートB試験における主要評価項目に関するFDAとの整合性を支持する、発達のマイルストーンの獲得/回復に関する介護者の研究

非ヒト霊長類におけるAAV9遺伝子治療ベクターの腰椎髄腔内投与後の脳および脊髄領域にわたる広範な生物学的分布を支持する前臨床試験データ

レット症候群の自然史データに関するシンポジウムを開催

ダラス 2025年06月03日 (GLOBE NEWSWIRE) -- Taysha Gene Therapies, Inc.(Nasdaq：Tayshaまたは当社）は本日、レット症候群の臨床評価段階にあるTSHA-102プログラムの最新情報を検討する3つの口頭発表の詳細を発表しました、また、2025年6月9日から11日までボストンで開催される2025年国際レット症候群財団（IRSF）レット症候群学術会議において、自然史試験データの解析に関するテイシャ主催のシンポジウムを開催します。この3件の発表は、2025年6月9日（月）午後5時～7時（米国東部標準時間）に行われるポスターセッションでも発表されます。会議の詳細はIRSFのウェブサイトをご覧ください。

「我々は、TSHA-102の臨床プログラムを裏付けるデータを発表できることを大変嬉しく思います。重要なことは、これらの知見により、TSHA-102がこの壊滅的な疾患に苦しむ患者さんやご家族の高いアンメットニーズに応えることができるという、差別化された可能性に対する確信が深まったことです。「IRSFとその継続的なパートナーシップに感謝します。また、レット症候群の患者さん、その介護者、そして、病気の進行に関する理解を深め、登録への可能性についてFDAとの調整をサポートする重要な研究に貢献した臨床医の方々にも感謝します。

2025 IRSFレット症候群学術集会 口頭発表詳細

タイトルREVEAL 思春期／成人および小児臨床試験の最新情報：レット症候群に対する臨床評価段階にある TSHA-102 AAV9 調査用遺伝子治療の安全性と有効性に関するデータ
日時：2025年6月11日（水）午前9時30分（米国東部標準時
セッション業界最新情報
発表者Elsa Rossignol医学博士、FRCP、FAAP、モントリオール大学神経科学および小児科准教授、CHU Sainte-Justineのレット集学的クリニック院長、REVEAL思春期／成人および小児臨床試験主任研究者

タイトルあらゆる利益、広がる可能性：レット症候群遺伝子治療（GT）の意義ある改善に関する介護者の洞察
日時：2025年6月10日（火）12:20 PM EST
セッションバイオマーカーとアウトカム指標
発表者ジェニー・ダウンズ、MSc Ph.D. （キッズ・リサーチ・インスティチュート・オーストラリア、発達・障害プログラム責任者

演題：霊長類（NHP）における腰椎髄腔内注入によるrAAV9ベクターの脳および脊髄における生体内分布：TSHA-102レット症候群臨床試験で活用された投与経路の評価
日時：2025年6月10日（火）10:10 AM EST
セッションモデルシステム
発表者フレッド・ポーター博士（Taysha社チーフ・オブ・スタッフ兼テクニカル・オペレーション・オフィサー

Taysha主催シンポジウム：発達のマイルストーンの獲得と回復：自然史的洞察がレット症候群の治療開発をいかに再定義するか
日時：2025年6月10日（火）午前7時30分（東部標準時
発表者ジェフリー・ノイル医学博士、ヴァンダービルト・ケネディ・センター所長、アネット・シャファー・エスキンド講座、ヴァンダービルト大学医療センター教授、レット症候群自然史研究の管理責任者を務めた。

TSHA-102について
TSHA-102は、レット症候群の臨床評価段階にある自己相補的AAV9遺伝子導入療法である。TSHA-102は1回限りの治療としてデザインされ、機能的なMECP2を中枢神経系の細胞に導入することにより、この疾患の遺伝的な根本原因に対処することを目的としています。TSHA-102は、新規のmiRNA応答性自己調節エレメント（miRARE）技術を利用し、過剰発現のリスクを伴わずに細胞単位で中枢神経系におけるMECP2のレベルを調節するように設計されている。TSHA-102は、FDAから再生医療先進治療薬、ファストトラック、希少疾病用医薬品および希少小児疾患の指定を、欧州委員会から希少疾病用医薬品の指定を、医薬品医療製品規制庁から革新的ライセンスおよびアクセス経路の指定を受けている。

レット症候群について
レット症候群は、脳の神経細胞およびシナプス機能の制御に不可欠なメチルCpG結合蛋白質2（MeCP2）をコードするX連鎖性MECP2遺伝子の変異によって引き起こされる稀な神経発達障害である。この疾患は、コミュニケーションおよび手の機能の喪失、発達の遅延および/または退行、運動および呼吸障害、発作、知的障害、平均余命の短縮を特徴とする。レット症候群の進行は4つの重要な段階に分けられ、生後6～18ヵ月の早期発症の停滞に始まり、急速な退行、プラトー、後期の運動機能低下が続く。レット症候群は主に女性に発症し、重度知的障害の最も一般的な遺伝的原因のひとつである。現在のところ、この疾患の遺伝的根本原因を治療する疾患修飾療法は承認されていない。MECP2遺伝子変異によるレット症候群の患者数は、米国、EU、英国で15,000人から20,000人と推定されている。

Taysha Gene Therapies社について
Taysha Gene Therapies (Nasdaq: TSHA)は、中枢神経系の重篤な単発性疾患に対するアデノ随伴ウイルス（AAV）ベースの遺伝子治療を推進する臨床段階のバイオテクノロジー企業である。その主要臨床プログラムであるTSHA-102は、遺伝的な根本原因に対処する疾患修飾療法が承認されていない希少な神経発達障害であるレット症候群を対象に開発中である。TAYSHAは、革新的な医薬品の開発に専念することで、深刻なアンメット・メディカル・ニーズに応え、患者とその介護者の生活を劇的に改善することを目指しています。当社の経営陣は、遺伝子治療薬の開発と商業化において実証済みの経験を有しています。Taysha社はこの経験、製造プロセス、臨床的・商業的に証明されたAAV9キャプシドを活用し、治療法をベンチからベッドサイドへ迅速に移行させることを目指しています。詳細はwww.tayshagtx.com。

将来の見通しに関する記述
本プレスリリースには、1995年米国私募証券訴訟改革法（Private Securities Litigation Reform Act of 1995）の意味における将来の見通しに関する記述が含まれています。予想する」、「考える」、「期待する」、「意図する」、「計画する」、「将来」などの言葉や類似の表現は、将来見通しに関する記述を特定するためのものです。将来予想に関する記述には、機能的マイルストーンに関するものを含め、臨床試験においてこれまでに投与された患者において最初に認められた良好な結果の再現性および持続性を含むTSHA-102の可能性に関する記述、および当社が治療しようとする患者のQOLにプラスの影響を与え、疾患の経過を変化させる当社の他の製品候補に関する記述が含まれます、追加試験の開始時期、臨床試験データの報告時期、規制当局への申請時期、TSHA-102の規制経路に関するFDAからの連絡、およびこれらの製品候補がFDAまたは同等の外国の規制当局から規制当局の承認を受ける可能性を含む、当社の製品候補に関する研究、開発および規制計画。将来の見通しに関する記述は、経営陣の現時点での予測に基づくものであり、実際の結果がかかる将来の見通しに関する記述によって明示的または黙示的に示されたものと大きく異なる可能性のあるさまざまなリスクや不確実性の影響を受けます。従って、これらの将来予想に関する記述は将来の業績を保証するものではなく、これらの将来予想に関する記述を過度に信頼しないようご注意ください。当社の事業に関するリスクは、2024年12月31日に終了した通期の年次報告書（Form 10-K）および2025年3月31日に終了した四半期の四半期報告書（Form 10-Q）を含む、当社の証券取引委員会（SEC）提出書類に詳細に記載されており、これらはSECのウェブサイト（www.sec.gov）で入手可能です。追加情報は、当社がSECに随時提出するその他の提出書類で入手可能です。これらの将来の見通しに関する記述は、本書の日付時点のものであり、法律で義務付けられている場合を除き、当社はこれらの記述を更新する義務を負いません。

会社連絡先
ヘイレイ・コリンズ
コーポレート・コミュニケーションおよび投資家対応担当シニア・ディレクター
Taysha Gene Therapies, Inc.
hcollins@tayshagtx.com

メディア連絡先
キャロライン・ホーリー
イニツィオ・イヴォーク
Carolyn.hawley@inizioevoke.com