- KHINDIVIは最初で唯一のFDA承認ヒドロコルチゾン内用液剤 - 6月2日の週に商業上市予定 - Eton社は、KHINDIVIとALKINDI SPRINKLE®（ヒドロコルチゾン）経口顆粒のピーク時の合計売上高が5,000万ドルを超えると予想 イリノイ州ディアパーク、2025年5月28日 (GLOBE NEWSWIRE) -- 希少疾患治療薬の開発・商業化に注力する革新的製薬企業であるイートン・ファーマシューティカルズ・インク（以下「イートン」または「当社」）は本日、副腎皮質機能不全の5歳以上の小児患者を対象とした補充療法としてのKHINDIVI™（ヒドロコルチゾン）内用液の新薬承認申請（NDA）を米国食品医薬品局（FDA）が承認したと発表しました。 KHINDIVIは、FDAが承認した唯一のヒドロコルチゾン内用液剤である。錠剤の分割や粉砕の必要性をなくし、各患者のニーズに合わせた簡単で正確な投与ができるよう、1mg/mlの強さで設計されている。冷蔵、混合、振盪の必要がなく、すぐに使用できる内服液剤です。また、錠剤の嚥下が困難な患者さんや、胃ろうを造設している患者さんなど、特別な投与方法を必要とする患者さんに、治療の選択肢を提供します。 「KHINDIVIがFDAに承認されたことは、イートンにとって大きな成果であり、さらに重要なこととして、小児の副腎不全患者にとって極めて重要な前進です。また、副腎不全の小児患者にとって極めて重要な前進です。自国開発プログラムとして、私たちのチームは開発、臨床、薬事規制の経路を巧みに操りました。さらに、この承認から数日でKHINDIVIを商業化できる立場にあることは、当社全体の優れた実行力のさらなる証しです」と、イートン・ファーマスーティカルズCEOのショーン・ブリンイェルセンは述べています。 「何十年もの間、患者さんは小児に適した剤形で段階的かつ正確な投与が可能なFDA承認のヒドロコルチゾン液剤を求めてきました。私たちは、この製品を患者さんに提供できることをうれしく思います。当社のコマーシャル・チームは完全に動員され、承認後1週間以内に活動を開始する準備が整っています。私たちは、全国の小児内分泌専門医にこの重要な新しい治療選択肢を知ってもらうことに全力を尽くします」とブリンジェルセンは続けた。 「ミネソタ大学小児内分泌学・小児遺伝学・代謝学教授であるKyriakie Sarafoglou博士は、「小児患者における副腎不全の管理には、正確で一貫したヒドロコルチゾン投与が必要であり、小児それぞれの薬物動態学的ニーズに対応した少量ずつ慎重に漸増する必要があります。「FDA認可の経口ヒドロコルチゾン液剤が利用可能になったことで、医師は患者に正確に投与するための新たなツールを得ることができます。 「小児先天性副腎皮質過形成（CAH）の日々の困難に直面している家族にとって、適切な治療法をタイムリーに入手することは非常に重要です。「KHINDIVIの導入は重要な進歩であり、特に、小児への適切な投与量を達成するために錠剤を正確に分割することは長い間苦労してきました。患者により正確に投与できることは、治療成績にとって非常に重要です。私たちは、専門チャンネルを通じてこの治療法を利用できるようにしたイートン社を賞賛します。これは私たちのコミュニティにとって意義深い進歩であり、親や介護者の日々の負担を軽減するための重要な一歩です。" KHINDIVIは、イートンの既存の小児内分泌学希少疾患専門家チームによってプロモーションされます。エトンは現在、副腎皮質機能不全の小児患者を適応症とするFDA承認のアルキンディスプリンクル（ヒドロコルチゾン）経口顆粒を販売しています。KHINDIVIが加わることで、副腎皮質機能不全の患者さんや介護者は、個々のニーズに最も適した治療法を選択する際に、新たな選択肢を得ることができます。 副腎皮質機能不全は、まれではあるが、副腎から十分なコルチゾールが分泌されない重篤な疾患である。Eton社は、米国には5歳から17歳までの副腎皮質機能不全患者が5,000人以上いると推定しており、KHINDIVIとALKINDI SPRINKLEを合わせたピーク時の売上は年間5,000万ドルを超えると見込んでいる。 KHINDIVIは、米国において、希少疾患や慢性疾患の患者を専門とする専門薬局であるAnovo社を通じて、近日中に独占的に販売される予定です。Anovo社は、Eton Pharmaceuticals社との提携により、Eton Cares Programを運営します。このプログラムでは、処方箋の発送、保険給付の調査、教育支援、資格のある患者への経済的支援、その他患者が治療を受けられるよう支援するためのサービスを提供する。Eton Caresは、対象となる患者の自己負担が0ドルになるよう、自己負担額補助を提供する。 KHINDIVIの処方を希望する臨床医は、Anovo #5を選択してe-prescribeを行うか、855-813-2039に患者紹介フォームをファックスしてください。その他の製品詳細は、製品ウェブサイトhttps://www.khindivi.com。 効能・効果 KHINDIVIは、副腎皮質機能不全を有する5歳以上の小児患者における補充療法に適応のあるコルチコステロイド薬です。 使用制限 KHINDIVIは、ストレスまたは急性のイベント時に投与量を増やすことは承認されていない。ストレス時の投与には別のヒドロコルチゾン含有製剤を使用してください。 重要な安全性情報 禁忌 ヒドロコルチゾンまたはKHINDIVI内用液の他の成分に対する過敏症。 警告および注意事項 副腎クリーゼ：KHINDIVIによる治療が不十分であったり、突然治療を中止したりすると、副腎不全の症状、副腎クリーゼ、死に至ることがあります。副腎クリーゼは、感染症や手術などのストレスイベントによっても誘発されることがあります。ストレスのかかる時期（感染症、手術など）には、他の経口ヒドロコルチゾン製剤に切り替え、経口薬に耐えられるようであれば増量する。KHINDIVIに切り替える際には、KHINDIVIが以前使用していた経口ヒドロコルチゾン製剤と同レベルのヒドロコルチゾン曝露を提供していることを確認するために、患者をモニターすること。副腎不全の症状が現れた場合は、KHINDIVIの1日総投与量を増やす。 不活性成分による全身性の副反応： 高浸透圧 KHINDIVIは5歳未満の小児患者には承認されていない。不活性成分であるポリエチレングリコール400、プロピレングリコールおよびグリセリンは、単独または併用でかなりの全身吸収を受けるため、すべての小児患者、特に5歳未満の小児患者で血漿浸透圧が上昇する。KHINDIVIを使用している小児患者について、高浸透圧性に一致する徴候や症状がないか監視すること。 代謝性アシドーシスとその他の副反応 代謝性アシドーシス、低血糖、肝腎障害、中枢神経毒性（痙攣や昏睡など）を引き起こす可能性のある不活性成分ポリエチレングリコール400およびプロピレングリコールは、副腎クリーゼのリスクを高める可能性がある。臨床検査値およびこれらの副作用の身体的徴候や症状を監視すること。 不活性成分による緩下作用 不活性成分であるポリエチレングリコール400およびグリセリンは、単独または併用により、嘔吐および/または下痢を伴う胃腸刺激を引き起こす可能性があります。これらの胃腸反応は副腎クリーゼのリスクを高める可能性があります。胃腸刺激の徴候や症状、関連する体液や電解質の異常がないか監視すること。 補充量を超える用量の使用による免疫抑制および感染リスクの増加：補充量を超える用量の使用は免疫系を抑制し、ウイルス性、細菌性、真菌性、原虫性、または蠕虫性の病原体を含むあらゆる病原体への感染リスクを増大させる可能性がある。感染症の発症を監視し、必要に応じて投与量の減量を検討する。 成長遅延：過量投与による長期使用は成長遅延を引き起こす可能性がある。望ましい臨床効果を得るために最小限の量のKHINDIVIを使用し、患者の成長を観察する。 副腎皮質ステロイドの過剰投与によるクッシング症候群：過剰用量の長期使用はクッシング症候群を引き起こす可能性がある。クッシング症候群の徴候や症状がないか、6ヵ月ごとに患者を監視する。 骨密度の低下：副腎皮質ステロイドは骨形成を減少させ、骨吸収を増加させるため、骨粗しょう症の発症につながる可能性がある。望ましい臨床効果を得るために、最小限の量のKHINDIVIを使用する。 精神医学的副作用：多幸症、躁病、幻覚やせん妄を伴う精神病、うつ病などの重篤な精神医学的副作用を伴うことがある。症状は通常、治療開始から数日から数週間以内に現れる。ほとんどの反応は減量または休薬により消失するが、特別な治療が必要な場合もある。治療中は行動障害や気分障害について患者を監視する。精神症状が発現した場合は医師の診断を受けるよう、介護者および/または患者に指導する。 眼科的副反応：高用量の長期使用により、白内障、緑内障、中心性漿液性脈絡網膜症が報告されている。目のかすみやその他の視覚障害がないか患者を監視し、発現した場合は眼科医に紹介する。 胃腸の副反応：特定の胃腸障害のある患者では、胃腸穿孔のリスクが高まる。副腎皮質ステロイドを投与されている患者では、腹膜刺激などの消化管穿孔の徴候がマスクされることがある。穿孔、膿瘍、その他の化膿性感染症、憩室炎、新鮮な腸吻合部、活動性または潜在性の消化性潰瘍の可能性がある場合は、副腎皮質ステロイドを慎重に使用すべきである。 コルチコステロイドと非ステロイド性抗炎症薬（NSAIDs）の同時投与は、消化管の有害反応のリスクを高める可能性がある。コルチコステロイドと非ステロイド性抗炎症薬（NSAIDs）の併用を受けている患者の胃腸の副作用を監視する。 補充量を超える用量の使用によるカポジ肉腫のリスク：カポジ肉腫は、コルチコステロイド療法を受けている患者で発生することが報告されており、多くの場合、慢性疾患に対して補充量を超える用量（supraphysiologic dosage）で投与されている。もし患者がKHINDIVIの慢性投与量を超えた量を服用した場合、カポジ肉腫を発症するリスクが高まります。 ワクチン接種：副腎皮質ステロイドの補充を受けている副腎皮質機能不全のKHINDIVI治療小児患者では、生ワクチンの投与が許容される場合がある。 副反応 KHINDIVIに関連する重篤な副作用は、副腎クリーゼ、不活性成分による全身性の副作用、補充量を超える投与による免疫抑制および感染症リスクの増加、クッシング症候群、成長遅延、カポジ肉腫のリスク、精神医学的副作用、眼科的副作用および消化器系副作用である。 KHINDIVIに関連した有害事象が疑われる場合には、Eton Pharmaceuticals, Inc.電話番号1-855-224-0233または米国食品医薬品局（FDA）http://www.fda.gov/MedWatch、電話番号1-800-FDA-1088までご連絡ください。 詳細については、完全な処方情報をご覧ください。 適応症と重要な安全性情報 禁忌 ヒドロコルチゾンまたはアルキンディスプリンクルの成分に対する過敏症。 警告および注意事項 副腎クリーゼ：治療が不十分であったり、治療を突然中止したりすると、副腎不全の症状、副腎クリーゼ、死に至ることがあります。副腎クリーゼは感染症や手術などのストレス要因によっても誘発されることがある。他のヒドロコルチゾンからアルキンディスプリンクルに切り替える場合は、患者を注意深く監視すること。アルキンディスプリンクルの全量を投与しなかった場合、再投与が必要となる可能性があるため、医療提供者に連絡するよう患者および／または介護者に指示する。ストレスの多い時期には投与量を増やす。嘔吐している患者、重症の患者、経口薬を服用できない患者を非経口コルチコステロイド製剤に切り替える。 補充量を超える用量の使用による免疫抑制および感染リスクの増加：補充量を超える用量の使用は免疫系を抑制し、ウイルス性、細菌性、真菌性、原虫性、蠕虫性感染症を含むあらゆる病原体による新たな感染症または潜伏感染症のリスクを増大させる可能性がある。感染症の徴候や症状について患者を監視する。 成長遅延：過剰量の長期使用は成長障害を引き起こす可能性がある。アルキンディスプリンクルは望ましい臨床効果を得るために最小限の量を使用し、患者の成長を観察する。 副腎皮質ステロイドの過剰投与によるクッシング症候群：過剰用量の長期使用はクッシング症候群を引き起こす可能性がある。クッシング症候群の徴候や症状がないか、6ヵ月ごとに患者を監視する；1歳未満の小児患者は、より頻繁な監視が必要な場合がある。 骨密度の低下：副腎皮質ステロイドは骨形成を減少させ、骨吸収を増加させるため、骨成長の阻害および骨粗鬆症の発症につながる可能性がある。アルキンディスプリンクルは、望ましい臨床効果を得るために最小限の量を使用してください。 精神医学的副作用：多幸症、躁病、幻覚やせん妄を伴う精神病、うつ病などの重篤な精神医学的副作用を伴うことがある。症状は通常、治療開始から数日から数週間以内に現れる。ほとんどの反応は減量または休薬により消失するが、特別な治療が必要な場合もある。治療中は行動障害や気分障害について患者を監視する。精神症状が発現した場合は医師の診断を受けるよう、介護者および/または患者に指導する。 眼科的副反応：高用量の長期使用により、白内障、緑内障、中心性漿液性脈絡網膜症が報告されている。目のかすみやその他の視覚障害がないか患者を監視し、発現した場合は眼科医に紹介する。 胃腸の副反応：特定の胃腸障害のある患者では、胃腸穿孔のリスクが高まる。副腎皮質ステロイドを投与されている患者では、腹膜刺激などの消化管穿孔の徴候がマスクされることがある。穿孔、膿瘍、その他の化膿性感染症、憩室炎、新鮮な腸吻合部、活動性または潜在性の消化性潰瘍の可能性がある場合は、副腎皮質ステロイドを慎重に使用すべきである。 コルチコステロイドと非ステロイド性抗炎症薬（NSAIDs）の同時投与は、消化管の有害反応のリスクを高める可能性がある。コルチコステロイドと非ステロイド性抗炎症薬（NSAIDs）の併用を受けている患者の胃腸の副作用を監視する。 補充量を超える用量の使用によるカポジ肉腫のリスク：カポジ肉腫は、コルチコステロイド療法を受けている患者で発生することが報告されており、多くの場合、慢性疾患に対して補充量を超える用量（supraphysiologic dosage）で投与されている。もし患者がアルキンディスプリンクルの慢性投与量を超えた量を服用した場合、カポジ肉腫を発症するリスクが高まります。 ワクチン接種：副腎皮質ステロイドの補充を受けている副腎皮質機能不全のアルキンディスプリンクル投与小児患者では、生ワクチンの投与が許容される場合があります。 副反応 副腎皮質ステロイドの一般的な副反応には、体液貯留、耐糖能の変化、血圧上昇、行動や気分の変化、食欲増加、体重増加などがある。 アルキンディスプリンクルに関連した有害事象が疑われる場合は、Eton Pharmaceuticals, Inc.（電話：1-855-224-0233）または米国食品医薬品局（FDA）（http://www.fda.gov/MedWatch）または電話：1-800-FDA-1088までご連絡ください。 効能・効果 アルキンディスプリンクルは、副腎皮質機能不全の小児患者における補充療法を適応とするコルチコステロイド製剤です。 詳細については、処方情報をご覧ください。 イートン・ファーマシューティカルズについて Eton社は、希少疾患の治療薬の開発および商業化に特化した革新的な製薬企業です。現在、8つの希少疾患治療薬を販売しています：KHINDIVI®、INCRELEX®、ALKINDI SPRINKLE®、GALZIN®、PKU GOLIKE®、カルグルミン酸、無水ベタイン、Nitisinone。当社はさらに5つの製品候補を後期開発段階にある：ET-600、Amglidia®、ET-700、ET-800、ZENEO®ハイドロコルチゾン自己注射器。詳細については、当社ウェブサイトwww.etonpharma.com。 将来の見通しに関する記述 本プレスリリースに含まれる、歴史的事実でない事項に関する記述は、1995年米国私募証券訴訟改革法の意味における「将来予想に関する記述」であり、これには、イートンが特定の活動を実施し、特定の目標および目的を達成するために期待される能力に関連する記述が含まれます。これらの記述には、Eton社の事業戦略、Eton社の製品候補の開発および商業化計画、Eton社の製品候補の安全性および有効性、規制当局への申請および承認に関するEton社の計画および予想される時期、Eton社の製品候補の市場規模および成長可能性に関する記述が含まれますが、これらに限定されるものではありません。このような記述はリスクおよび不確実性の影響を受けるため、実際の結果は、このような将来の見通しに関する記述によって明示的または黙示的に示されるものとは大きく異なる可能性があります。確信する」、「予想する」、「計画する」、「期待する」、「意図する」、「予定する」、「目標する」、「可能性」および同様の表現は、将来見通しに関する記述を特定することを意図しています。これらの将来見通しに関する記述は、イートンの現在の予想に基づくものであり、実現しない可能性がある、または誤りであることが判明する可能性がある仮定を含んでいます。実際の結果および事象の発生時期は、様々なリスクおよび不確実性（ヒト治療薬として安全かつ有効な医薬品の発見、開発および商業化のプロセス、ならびにそのような医薬品を中心とした事業構築の努力に関連するリスクを含みますが、これらに限定されません）の結果として、かかる将来予想に関する記述で予期されるものとは大きく異なる可能性があります。Etonの開発プログラムおよび財政状態に関するこれらおよびその他のリスクについては、Etonが米国証券取引委員会に提出した書類にさらに詳しく記載されています。本プレスリリースに含まれるすべての将来の見通しに関する記述は、それらが作成された日現在のものです。Etonは、かかる記述が作成された日以降に発生する事象または存在する状況を反映するために、かかる記述を更新する義務を負いません。 投資家向け情報 投資家 インサイト・コミュニケーションズ、リサ・M・ウィルソン T: 212-452-2793 E: lwilson@insitecony.com メディア イライザ・シュライフスタイン、ESメディア T: 917-763-8106 E: eliza@schleifsteinpr.com 読み込み中... 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