- デュシェンヌ（SGT-003）：第1/2相INSPIRE DUCHENNE試験で15人が投与され、現在も投与が継続中。

- FA（SGT-212）：2025 年第 4 四半期に第 1b 相臨床試験を開始予定。

- CPVT（SGT-501）：CPVT（SGT-501）：フェーズ1b試験開始は2025年第4四半期の見込み。

- キャプシド（AAV-SLB101）：AAV-SLB101：アカデミックラボ、研究機関、企業との25以上の契約やライセンスが締結されている。

- 現金：現金：2025年第2四半期末の現金、現金同等物および売却可能有価証券は2億6810万ドル。

マサチューセッツ州チャールスタウン、2025年8月12日 (GLOBE NEWSWIRE) -- 神経筋疾患および心疾患に対する精密な次世代遺伝子医薬を開発するライフサイエンス企業、ソリッド・バイオサイエンシズ・インク（Nasdaq: SLDB、以下「ソリッド」）は本日、2025年6月30日に終了した第2四半期の決算を発表し、事業の最新情報を提供した。

ソリッド社の社長兼最高経営責任者（CEO）であるボー・クンボは、次のようにコメントしています：「ソリッド社は、神経筋疾患と心疾患を対象とした3つの臨床ステージプログラムを有し、遺伝子医療におけるイノベーションの最前線にいます。当社のパイプラインがデュシェンヌ病だけでなく、FAとCPVTの差別化された治療薬へと戦略的に拡大されたことは、当社の規律ある実行と患者コミュニティへの揺るぎない献身を反映した意義深い前進です。

「INSPIRE DUCHENNE試験には、ご家族や臨床コミュニティから圧倒的な関心が寄せられ続けており、現在、10カ所の活発な臨床施設があり、INSPIRE DUCHENNE試験に参加する可能性のある被験者がさらに20人以上確認されています。2025年8月12日現在、15人の参加者に投与し、SGT-003は引き続き良好な忍容性を示し、治療緊急時SAEは観察されませんでした。我々は、本年後半のFDAとの協議を楽しみにしており、デュシェンヌ病患者のための新たな遺伝子治療の選択肢を前進させるため、引き続き真摯に取り組んでいきます」とカンボ氏は締めくくった。

最新情報

神経筋パイプライン
デュシェンヌ型筋ジストロフィー（Duchenne）治療薬 SGT-003

2025年8月12日現在、INSPIRE DUCHENNE試験において15名の参加者に投与が完了しており、複数のコホートで参加者の投与が進行中です。SGT-003は、ステロイド剤のみからなる免疫抑制レジメンにおいて、治療緊急時SAEは観察されず、良好な忍容性を維持しています。2025年8月12日現在、ステロイドの漸減期間中に発生した治療後の肝酵素上昇というグレード1の有害事象（AESI）が1例（N=1/15）だけ観察されています。
当社は、年末までに少なくとも20人の参加者に投与する予定である。
2025年8月12日時点で投与された15人に加え、さらに20人以上の患者がINSPIRE DUCHENNE試験の参加候補者としてスクリーニング、予備審査、または臨床試験実施施設により特定されている。
INSPIRE DUCHENNE試験は現在、米国、カナダ、イタリア、英国で10カ所の試験実施施設が稼動しており、年末までにさらに追加施設が稼動する予定である。
当社は、SGT-003を評価する別の無作為化二重盲検プラセボ対照試験を2025年第4四半期に米国外で開始する予定であり、国際的な規制当局による承認の可能性をサポートすることを目的としている。
当社は、本年第4四半期に米国食品医薬品局（FDA）と面談し、SGT-003の規制経路について協議する予定である。

フリードライヒ失調症（FA）治療薬 SGT-212

当社は、2025年第4四半期にSGT-212のヒト初非盲検第1b相臨床試験を開始する予定である。本臨床試験は、最大3つのコホートでFAを患う非外来および外来の成人参加者を登録する予定で、SGT-212の全身投与および両側IDN投与の安全性と忍容性を評価するように設計されています。
SGT-212は、二重投与経路を利用する初めてのFAの治験用遺伝子治療薬であり、FAの神経系、心臓系および全身性の臨床症状に対処するため、フラタキシンタンパク質の治療レベルの回復を促進することを目的としています。

心臓パイプライン
カテコールアミン作動性多形性心室頻拍（CPVT）治療薬 SGT-501

2025年7月8日に発表したとおり、生命を脅かす遺伝性不整脈疾患であり、承認された治療法がないCPVTを対象としたファーストインクラスの治験用遺伝子治療薬であるSGT-501について、米国FDAは治験薬申請を承認し、カナダ保健省は臨床試験申請（CTA）を承認した。
2025年7月23日に発表されたとおり、SGT-501はFDAからファスト・トラック指定を受けた。SGT-501はこれまでに、FDAから希少疾病用医薬品および希少小児疾患の指定を受けている。
SGT-501は、CPVTに見られるリアノジン受容体(RYR2)の不安定性とカルシウム異常の根底にあるものに対処するため、心臓CASQ2タンパク質の過剰レベルを促進することを意図した新規遺伝子治療薬である。
SGT-501の安全性、忍容性、有効性を評価するため、成人のCPVT患者を対象とした第1b相臨床試験を2025年第4四半期に開始する予定である。

TNNT2細線維心筋症治療薬SGT-601

SGT-601は、心筋トロポニンT蛋白をコードするTNNT2遺伝子の病原性変異に起因する心筋症を治療するためにデザインされた新規遺伝子治療薬である。SGT-601は、AAV-SLB101カプシドを活用し、完全長野生型TNNT2導入遺伝子を導入することで、心筋の収縮と弛緩を制御することを目的とする。
SGT-601の投与によりTNNT2が強固に心臓に選択的に発現し、生存率、心臓の構造および機能が改善することが、実用化に関連したマウスモデルにおいて複数の用量レベルで実証された。
TNNT2関連心筋症の根本的な原因に対処するFDA承認の治療法はない。


プラットフォーム技術 - カプシド＆その他
カプシド＆プロモーター

AAV-SLB101はSGT-003に使用されている当社独自のキャプシドであり、フェーズ1/2試験INSPIRE DUCHENNEにおいて、2025年8月12日現在、良好な忍容性が確認されている（N=15）。2025年2月に90日間の生検バイオマーカーデータが報告された最初の3人の被験者では、ベクター導入、microdystrophin発現、肝臓標的化の減少が迅速かつ強固なレベルで観察された。
ソリッド社は現在、AAV-SLB101の使用に関して25以上の学術研究所、研究機関、企業と契約およびライセンスを結んでおり、今後数四半期でさらに多くの契約およびライセンスが締結される予定である。
当社は複数の心臓および神経筋用次世代カプシドおよびプロモーター・ライブラリーを構築中であり、最初の心臓用カプシド・ライブラリーからの最終的なカプシドの選択は2025年第4四半期に予定されている。


2025年第2四半期財務ハイライト

キャッシュポジション：ソリッドの2025年6月30日現在の現金、現金同等物および売却可能有価証券は2億6,810万ドル（2024年12月31日現在1億4,890万ドル）。当社は、2025年6月30日現在の現金、現金同等物および売却可能有価証券により、2027年前半までの事業運営資金を確保できると見込んでいる。


研究開発費：2025年第2四半期の研究開発費は3,240万ドル（2024年第2四半期は1,950万ドル）であった。SGT-212の費用は主に臨床および研究費用に関連して0百万ドル増加しましたが、主に研究費用の減少に関連してその他の開発プログラムの費用が1.5百万ドル減少し、主に研究および製造費用の減少に関連してSGT-501の費用が1.2百万ドル減少したことで一部相殺されました。


一般管理費：2025年度第2四半期の一般管理費は、2024年度第2四半期の830万ドルに対し、930万ドルでした。100万ドルの増加は主に人件費の120万ドル増に関連するもので、コンサルティング費用の130万ドル減で一部相殺された。


純損失：2025年第2四半期の純損失は3,950万ドル（2024年第2四半期は2,510万ドル）。


ソリッドバイオサイエンスについて
ソリッドバイオサイエンス社は、デュシェンヌ型筋ジストロフィー、フリードライヒ失調症、カテコールアミン作動性多形性心室頻拍症、TNNT2を介する拡張型心筋症、BAG3を介する拡張型心筋症、その他致死的な遺伝性心疾患など、希少な神経筋疾患や心疾患をターゲットとする遺伝子治療候補化合物のポートフォリオの開発に注力している精密遺伝子医療企業である。ソリッド社はまた、遺伝子制御因子の革新的なライブラリーの開発や、業界を超えた遺伝子治療デリバリーに大きな影響を与える可能性のあるその他の実現技術の開発にも注力している。ソリッド社は、科学、技術、疾病管理、ケアの専門家を結びつけることを追求し、多様なパイプラインとデリバリー・プラットフォームを推進しています。患者に焦点を当て、デュシェンヌに直接影響を受けた人々によって設立されたソリッド社の使命は、壊滅的な希少疾患とともに生きる患者の日常生活を改善することです。詳細については、www.solidbio.com。

将来の見通しに関する記述
本プレスリリースには、1995年米国私募証券訴訟改革法（Private Securities Litigation Reform Act of 1995）に定義される「将来の見通しに関する記述」が含まれています。これには、会社の将来的な期待、計画、見通しに関する記述、会社の目標、優先事項、主要な臨床および前臨床マイルストーンを成功裏に達成し実行する能力に関する記述、会社のSGT-003、SGT-212、SGT-501、SGT-601プログラムに関する戦略および期待に関する記述、SGT-003の追加CTA申請、施設の活性化、計画された登録、計画された規制当局とのやりとり、承認経路の可能性に関する記述が含まれます；SGT-212およびSGT-501の計画された臨床試験の実施時期、当社の現金収支、当社の現金、現金同等物および売却可能有価証券の資金調達能力、ならびに「予想する」、「確信する」、「継続する」、「可能性がある」、「推定する」、「期待する」、「意図する」、「可能性がある」、「計画する」、「可能性がある」、「予測する」、「計画する」、「はずである」、「目標する」、「だろう」、「取り組んでいる」および同様の表現を含むその他の記述。将来の見通しに関する記述は、将来の出来事に関する経営陣の現時点での予想に基づくものであり、多くのリスクと不確実性の影響を受けるため、実際の結果は、そのような将来の見通しに関する記述に記載された、または暗示された内容から大きく逸脱する可能性があります。これらのリスクおよび不確実性には、SGT-003、SGT-212、SGT-501、SGT-601、およびその他の前臨床プログラム、カプシド・ライブラリー、およびその他の実現技術を、期待されるスケジュール通りに、または全く予定通りに前進させる当社の能力に関連するリスク、FDAおよびその他の規制当局から必要な承認を取得し維持するリスク、当社の製品候補の前臨床試験および初期段階の臨床試験で見出された肯定的な結果を臨床試験で再現するリスク、製品候補に関連する知的財産権を取得、維持または保護するリスクなどが含まれますが、これらに限定されるものではありません；デュシェンヌ病、FA、CPVT、その他の神経筋・心臓治療薬や遺伝子治療薬の開発を目指す他社との競合、経費の管理、SGT-003、SGT-212、SGT-501、SGT-601、その他の候補品の開発を継続し、その他の事業目標を達成し、継続企業として存続するために必要な多額の追加資本を、必要なスケジュールで調達すること。その他のリスクや不確実性、およびその他の重要な要因のうち、将来予想に関する記述に含まれるものと当社の実際の結果が異なる可能性のあるものについては、「リスク要因」のセクション、および当社が米国証券取引委員会に提出した最新の書類に記載されている潜在的なリスク、不確実性、およびその他の重要な要因の説明を参照してください。また、本プレスリリースに含まれる将来の見通しに関する記述は、本書の日付現在の当社の見解を示すものであり、本書の日付以降の当社の見解を示すものとして依拠すべきではありません。当社は、その後の出来事や進展により、当社の見解が変更されることを予期しています。しかしながら、当社は将来のある時点でこれらの将来見通しに関する記述を更新することを選択する可能性がありますが、当社はその義務を明確に否認します。

ソリッドバイオサイエンス投資家連絡先
ニコール・アンダーソン
投資家向け広報担当ディレクター
ソリッドバイオサイエンス株式会社
investors@solidbio.com

メディア連絡先
グレン・シルバー
FINNパートナーズ
glenn.silver@finnpartners.com

ソリッドバイオサイエンス株式会社
選択された財務情報（未監査）

連結貸借対照表 6月30日 12月31日
(単位：千、株式データを除く） 2025年 2024年
現金および現金同等物 $ 138,933 $ 80,235
売却可能有価証券 129,177 68,685
前払費用およびその他の流動資産 10,530 8,382
オペレーティング・リース、使用権資産 23,133 24,295
有形固定資産（純額） 4,317 4,747
その他の非流動資産 278 366
使途制限付現金 1,924 1,952
資産合計 $ 308,292 $ 188,662
買掛金 $ 4,704 $ 4,237
未払費用およびその他の流動負債 16,546 19,852
オペレーティング・リース負債 1,943 1,787
ファイナンス・リース負債 953 1,231
デリバティブ負債 5,700 3,150
オペレーティング・リース負債（1年以内に返済予定のものを除く） 20,155 21,159
株主資本合計 258,291 137,246
負債および株主資本合計 $ 308,292 $ 188,662

発行済普通株式 77,602,741 40,468,141




要約）四半期連結損益計算書 第1四半期連結累計期間
第2四半期連結累計期間
月30日
(単位：千株、1株当たりデータを除く） 2025年 2024年 2024年
営業費用
研究開発費 $ 32,415 $ 19,461 $ 63,329 $ 38,334
一般管理費 9,278 8,327 18,416 16,316
営業費用合計 41,693 27,788 81,745 54,650
営業損失 (41,693) (27,788) (81,745) (54,650)
その他の収益（純額
受取利息 2,966 2,565 5,266 5,216
支払利息 (60) (88) (128) (183)
デリバティブ債務の公正価値の変動
デリバティブ負債の公正価値の変動 △900
その他の収益（純額） 207 239 395 242
その他の収益（純額）合計 2,213 2,716 2,983 5,275
当期純損失 $ (39,480 ) $ (25,072 ) $ (78,762 ) $ (49,375 )
基本的および希薄化後1株当たり当期純損失 $ (0.42) $ (0.61) $ (0.98) $ (1.25)
加重平均発行済普通株式、基本的および希薄化後 94,140,286 40,934,361 80,317,588 39,544,867