アミカス社、局所性分節性糸球体硬化症（FSGS）治療薬DMX-200の米国における独占的販売権を取得 局所性分節性糸球体硬化症(FSGS) DMX-200は、FDAが承認した治療法がなく、希少で致死的な腎疾患であるFSGSを対象とした極めて重要な第3相臨床試験中である。 FDAが承認した治療法はない Dimerix社は2025年3月にFDAとのタイプC会議を成功裏に終了、 タンパク尿を主要評価項目とすることで合意。 Dimerix社は契約一時金として3,000万米ドル（～4,800万豪ドル）を受領、 成功報酬として最大5億6,000万米ドル（～8億9,200万豪ドル）を支払う、 DMX-200の米国での純売上高に対する段階的ロイヤルティに加え オーストラリア・メルボルンおよびニュージャージー州プリンストン、2025年4月30日 (GLOBE NEWSWIRE) -- Dimerix Limited (ASX: DXB、以下「Dimerix」) と Amicus Therapeutics (Nasdaq: FOLD、以下「Amicus」) は本日、FSGS を含むすべての適応症を対象とした Dimerix の第 3 相薬剤候補 DMX-200 の米国における商業化について、独占的ライセンス契約を締結したと発表しました。Dimerix社は、既に独占的ライセンスを受けている地域以外でのDMX-200の商業化に関する全ての権利を保持します。 DMX-200はケモカイン受容体2（CCR2）の低分子阻害剤であり、巣状分節性糸球体硬化症（FSGS）腎疾患の治療薬として極めて重要な第3相試験ACTION3で開発中である。2024年初頭、Dimerix社はFSGSを対象としたACTION3試験の中間結果について、DMX-200がプラセボよりも蛋白尿の減少において良好な成績を示し、現在までのところ安全性に関する懸念はないことを報告した。ACTION3の全登録は2025年末までに完了する予定である。修正された主要および副次評価項目がプロトコールに予め規定され、FDAと合意されれば、盲検化された中間解析が追加される予定である。2025年3月のタイプC会議において、Dimerix社は、DMX-200の従来の販売承認に適切な主要評価項目としての蛋白尿について、FDAとの調整に成功した。 「アミカスは、DMX-200を米国の患者さんにお届けするために、Dimerix社とこのような協力関係を結ぶことができ、大変嬉しく思っています。アミカス・セラピューティクス社長兼最高経営責任者（CEO）のブラッドリー・キャンベルは、次のように述べています。「アミカスは、DMX-200を米国の患者さんにお届けするために、ダイメリックス社とこの提携を結ぶことを大変嬉しく思います。「このライセンス契約は、当社のポートフォリオを強化する戦略における大きな前進であり、希少疾病に苦しむ人々のために革新的な医薬品を開発し提供するという当社の使命に完全に合致するものです。 「米国でアミカス社と提携できることを嬉しく思います。アミカスのチームは、希少疾患治療薬を必要としている人々に届けることに成功してきた素晴らしい歴史を持っています。アミカスの専門知識とリソースは、この革新的な治療法の商業化という私たち双方の目的を達成するために極めて重要です。「現在、予後不良で治療選択肢が非常に限られているFSGS患者のための新たな治療法の開発に、献身的に取り組み続けているDimerixのチーム、試験参加者、治験責任医師に感謝しています。 Dimerix社はACTION3試験の資金提供と実施を継続し、アミカス社は米国における薬事申請と薬事書類の維持、および商業化活動の全費用を担当します。また、アミカス社は、米国におけるDMX-200の他の適応症における独占的開発権を有する。アミカスとディメリックスは、米国におけるFSGSにおけるDMX-200の開発と商業化を調整するために共同運営委員会を設立する。 これらの権利と引き換えに、Dimerix社は3,000万米ドル（～4,800万豪ドル）の契約一時金を受け取る。次のマイルストン支払の可能性は、FSGSを対象とした第3相試験の良好なデータに基づいている。ダイメリックス社は、FSGSにおけるDMX-200のFDA承認まで、合計で最大7500万米ドル（～1億1900万豪ドル）の成功報酬型開発・規制マイルストン、初回販売時に3500万米ドル（～5600万豪ドル）、最大4億1000万米ドル（6億5300万豪ドル）の商業販売マイルストン、および米国におけるDMX-200の純売上高の10％台前半から20％台前半の段階的ロイヤルティを受け取ることができます。さらに、ダイメリックス社は、将来の適応症の可能性がある場合、最大4,000万米ドル（～6,400万豪ドル）のマイルストンを受け取る資格がある。アミカス社からの契約一時金は手元資金で賄われる。すべての契約財務条件は米ドル建てである。 Evercore Partners International LLPがDimerix社の独占的財務アドバイザーを、Cooleys LLPがDimerix社の法務アドバイザーを務める。Wilson Sonsini Goodrich & Rosatiはアミカスの法律顧問を務めている。 Dimerix 取締役会により ASX への提出が承認されました。 ACTION3フェーズ3試験について 本試験は、「Angiotensin II Type 1 Receptor (AT1R) & Chemokine Receptor 2 (CCR2) Targets for Inflammatory Nephrosis（炎症性ネフローゼのアンジオテンシンII受容体（AT1R）およびケモカイン受容体2（CCR2）標的）」（略称：ACTION3）と題され、アンジオテンシンII受容体拮抗薬（ARB）の安定投与を受けているFSGS患者を対象に、DMX-200の有効性および安全性を検証するピボタル（第3相）、多施設共同、無作為化、二重盲検、プラセボ対照試験です。ARBの用量が安定した時点で、患者はDMX-200（120mgカプセル1日2回投与）またはプラセボのいずれかに無作為に割り付けられる。 FSGS患者を対象とした単一フェーズ3試験には、2つの中間解析ポイントが組み込まれており、試験期間中に蛋白尿と腎機能（eGFR勾配）のエビデンスを取得し、販売承認を支持する十分なエビデンスを得ることを目的としている。本試験に関する詳細は、ClinicalTrials.gov（Study Identifier: NCT05183646）またはAustralian New Zealand Clinical Trials Registry（ANZCTR）（Study Identifier ACTRN12622000066785）に掲載されている。 DMX-200について DMX-200は、ケモカイン受容体（CCR2）拮抗薬であり、高血圧および腎疾患の標準治療薬であるアンジオテンシンII受容体Ⅰ型（AT1R）遮断薬投与中の患者に投与される。DMX-200は様々な地域で2032年まで特許で保護されており、米国ではFDAの希少疾病用医薬品指定に加えて、2042年まで特許保護を延長する可能性のある特許出願が世界的になされている。 FSGSについて FSGSは、腎臓のろ過装置である糸球体の一部に進行性の瘢痕化（硬化）を特徴とする、まれで重篤な腎疾患である。この瘢痕化は蛋白尿、進行性の腎機能低下、そしてしばしば末期腎疾患につながる。FSGSは、単球やマクロファージの活性化が糸球体傷害に寄与しており、炎症性の要素を持つことが次第に理解されるようになってきている。米国では、成人および小児を含め、4万人以上がFSGSに罹患していると推定されている。米国ではFSGSに対して特別に承認された治療法はなく、管理は非特異的な免疫抑制療法と支持療法に依存している。進行性または治療抵抗性のFSGS患者では、診断から末期腎臓病までの平均期間は5年と短い。腎移植を受けた患者であっても、疾患の再発は60％にも達し、疾患修飾性の新しい治療法の緊急の必要性が浮き彫りになっている。 ダイメリックス社について ダイメリックス社（ASX: DXB）は、腎臓病を含む炎症性疾患患者の生活改善に取り組む臨床段階のバイオ医薬品企業である。ダイメリックス社は現在、巣状分節性糸球体硬化症（FSGS）腎臓病に対する独自のフェーズ3製品候補DMX-200の開発に注力しており、また呼吸器疾患に対するDMX-700の開発も進めている。DMX-200とDMX-700はいずれも、Dimerix社独自のアッセイ法であるReceptor Heteromer Investigation Technology（Receptor-HIT）を用いて同定されたもので、このアッセイは、受容体相互作用の理解を可能にするスケーラブルで世界的に適用可能な技術プラットフォームであり、新薬の機会を迅速にスクリーニングし同定することができます。詳細については、同社のウェブサイトwww.dimerix.com、XおよびLinkedInをフォローしてください。 アミカス・セラピューティクスについて アミクス・セラピューティクス（Nasdaq: FOLD）は、希少疾病に苦しむ人々のために高品質な新薬を発見、開発、提供することに特化した世界的な患者専業のバイオテクノロジー企業です。アミクス・セラピューティクスは、患者を第一に考え、希少疾患のための最先端、ファースト・イン・クラスまたはベスト・イン・クラスの医薬品のパイプラインを推進し、拡大することに尽力しています。詳細については、同社のウェブサイトwww.amicusrx.com、XおよびLinkedInをフォローしてください。 将来の見通しに関する記述 本プレスリリースには、DMX-200のDimerix社との提携およびライセンス契約、DMX-200を評価する第3相臨床試験の実施時期、当該臨床試験の成功の可能性、FSGSまたはその他の適応症に対するDMX-200のFDA承認の見通し、FSGSの推定有病率、マイルストーンの達成およびマイルストーンに関連する支払いの時期、ならびに将来の業績または支払いの予測を含むDMX-200の商業化に向けた取り組みの成功に関する、1995年米国私募証券訴訟改革法（Private Securities Litigation Reform Act of 1995）の意味における「将来予想に関する記述（forward-looking statements）」が含まれています。将来見通しに関する記述の記載は、当社の計画が達成されることを表明するものとみなされるべきではありません。本プレスリリースに記載されている将来見通しに関する記述の一部または全部が誤っていることが判明する可能性があり、当社が行った不正確な仮定や、既知または未知のリスクおよび不確実性により影響を受ける可能性があります。さらに、すべての将来見通しに関する記述は、2024年12月31日終了年度の年次報告書（フォーム10-K）に詳述されているその他のリスクの対象となります。これらの将来の見通しに関する記述は、本書の日付現在におけるものであり、過度の信頼を置かないようご注意ください。すべての将来見通しに関する記述は、この注意書きによってその全体が限定されており、当社は、本ニュースリリースの日付以降の出来事や状況を反映するために、本ニュースリリースを修正または更新する義務を負いません。 ダイメリックスの連絡先 ニーナ・ウェブスター博士 ダイメリックス・リミテッド 最高経営責任者兼マネージングディレクター 電話: +61 1300 813 321 E: investor@dimerix.com ルディ・マイケルソン モンスーン・コミュニケーションズ 電話：+61 3 9620 3333 携帯電話+61 (0)411 402 737 E: rudim@monsoon.com.au アミカスの連絡先 投資家 アミカス・セラピューティクス アンドリュー・フォーナン 投資家対応担当副社長 afaughnan@amicusrx.com +1 (609) 662-3809 メディア アミカス・セラピューティクス ダイアナ・ムーア グローバルコーポレートアフェアーズ＆コミュニケーション部長 dmoore@amicusrx.com +1 (609) 662-5079 フォールドG