- 直線的な成長だけでなく、複数の臨床的メリットがデータで実証された - 軟骨無形成症の小児を対象とした3件の無作為化二重盲検プラセボ対照臨床試験のデータと、最大3年間の非盲検延長データによりNDAが裏付けられた。 - EUにおける新薬承認申請は2025年第3四半期に予定 コペンハーゲン（デンマーク）2025年3月31日（GLOBE NEWSWIRE） -- アセンジス・ファーマA/S ASNDは本日、小児軟骨無形成症治療薬TransCon CNP（ナベペグリチド）の新薬承認申請（NDA）を米国食品医薬品局（FDA）に提出したと発表した。TransCon CNPは、C型ナトリウム利尿ペプチド（CNP）の治験用プロドラッグで、週1回投与し、成長板や骨格筋を含む全身の組織の受容体に活性型CNPを持続的に曝露することにより、軟骨無形成症の患者を治療するようにデザインされています。 本申請は、軟骨無形成症の小児を対象とした主要なApproaCH試験の結果を含む、3つの無作為化二重盲検プラセボ対照臨床試験と最長3年間の非盲検延長試験のデータに基づいている。 「Ascendis Pharmaのエグゼクティブ・バイス・プレジデント兼チーフ・メディカル・オフィサーであるAimee Shu医学博士は、「我々は、TransCon CNPによる治療が、成長速度の増加に加えて、健康関連の負担の軽減、筋機能の強化、異常な脚の反りの矯正に関連していることを示す臨床データをFDAと共有できることを嬉しく思います。「週1回の投与に加え、これらの結果とプラセボと同等の安全性と忍容性プロファイルは、TransCon CNPが軟骨無形成症のクラス最高の治療薬として認知される可能性を裏付けています。 アセンジスは、2025年第3四半期中に欧州医薬品庁（EMA）に販売承認申請（MAA）を提出する予定である。 軟骨無形成症について 軟骨無形成症は、全身性の線維芽細胞増殖因子受容体3（FGFR3）の変異に起因し、FGFR3とCNPシグナル伝達経路の作用の不均衡をもたらす稀な遺伝病であり、世界中で25万人以上が罹患していると推定されている。歴史的には骨の成長障害と考えられてきたが、軟骨無形成症にみられるFGFR3変異体は全身の組織に発現し、骨格形成不全に加えて、筋肉、神経、心肺の重篤な合併症を引き起こす。軟骨無形成症の医学的合併症はライフステージによって異なる。乳幼児期から小児期にかけて観察される合併症には、脊髄奇形、脳室肥大、筋力およびスタミナ障害、聴力障害および慢性的な耳の感染症、上気道閉塞、睡眠呼吸障害、股関節の問題、脚の反り、慢性疼痛などがあり、これらの多くは成人期になっても持続または悪化する。これらの医学的合併症は、生活の質、身体機能、心理社会的機能に有害な影響を及ぼす。軟骨無形成症の患者は、多くの合併症を緩和するために、複数の手術や処置を必要とすることが多い。 アセンジス・ファーマについて アセ ンディス・ファーマは、革新的なトランコン・テクノロジープラットフォームを応用し、患者さんに有意義な変化をもたらすことに重点を置く世界的なバイオ医薬品企業です。患者、科学、情熱という当社のコアバリューに導かれ、製品イノベーションのアルゴリズムに従い、トランコンを応用して、満たされていない医療ニーズに対応するクラス最高の可能性を示す新しい治療法を開発しています。アセ ンディスはデンマークのコペンハーゲンに本社を置き、欧州と米国にも拠点を置いています。詳細はascendispharma.comをご覧ください。 将来の見通しに関する記述 本プレスリリースには、重大なリスクと不確実性を伴う将来の見通しに関する記述が含まれています。本プレスリリースに含まれる、アセ ンディスの将来の事業、計画、経営目標に関する記述のうち、歴史的事実に関する記述を除くすべての記述は、将来予想に関する記述です。このような記述の例としては、(i) 2025年第3四半期にEMAにトランソンCNPの承認申請を行う予定であること、(ii) トランソンCNPが軟骨無形成症のベスト・イン・クラスの治療薬として認められる可能性があること、(iii) 患者にとって有意義な変化をもたらすためにトランソン技術プラットフォームを応用するアセ ンディスの能力、(iv) アンメット・メディカル・ニーズに対応するベスト・イン・クラスの可能性を示す新しい治療法を開発するためのアセ ンディスのトランソン応用に関する記述などがありますが、これらに限定されるものではありません。アセ ンディスは、将来見通しに関する記述で開示された計画を実際に達成したり、意図を実行したり、期待や予測を達成したりしない可能性があり、これらの将来見通しに関する記述を過度に信頼すべきではありません。実際の結果または事象は、将来見通しに関する記述で開示された計画、意図、期待、予測とは大きく異なる可能性があります。さまざまな重要な要因により、実際の結果または事象がアセ ンディスの将来見通しに関する記述と大きく異なる可能性があります：アセンディスの製品および製品候補の第三者製造業者、販売業者およびサービスプロバイダーへの依存、アセンディスの開発プログラムまたは市販製品における予期せぬ安全性または有効性の結果、承認されたアセンディス製品の商業化に関連する予期せぬ費用、アセンディスの開発プログラムに関連する予期せぬ費用；販売費、一般管理費、その他の研究開発費およびアセ ンディスの事業全般に関する予期せぬ費用、製造、規制要件、患者募集のスピードまたはその他の予期せぬ遅延に関連するプログラム開発の遅延、アセ ンディスの事業活動を支援するために必要な追加資金を獲得する能力、国際的な経済的、政治的、法的、コンプライアンス、社会的、事業的要因の影響。実際の結果がこれらの将来見通しに関する記述で表明されたものと異なる可能性のあるリスクと不確実性、およびアセ ンディスの事業全般に関するリスクについては、2025年2月12日に米国証券取引委員会（SEC）に提出されたアセ ンディスの年次報告書（Form 20-F）、およびSECに提出または提出されたアセ ンディスのその他の将来報告書を参照してください。将来の見通しに関する記述は、アセ ンディスが将来締結する可能性のあるライセンス供与、提携、買収、合併、処分、合弁事業、投資の潜在的な影響を反映したものではありません。アセ ンディスは、法律で義務付けられている場合を除き、将来の見通しに関する記述を更新する義務を負いません。 Ascendis、Ascendis Pharma、Ascendis Pharma のロゴ、会社のロゴ、および TransCon は、Ascendis Pharma グループが所有する商標です。© 2025年3月 Ascendis Pharma A/S. 投資家向け連絡先： メディア担当 スコット・スミス メリンダ・ベーカー アセ ンディス ファーマ アセ ンディス ファーマ ir@ascendispharma.com media@ascendispharma.com パティ・バンク ICRヘルスケア +1 (415) 513-1284 patti.bank@icrhealthcare.com 市場の不確実性を強みに変える 市場の次の動きに不安を感じますか？ウォール街のベテランで、不安定な市場でも常に利益を見出すマット・マレイのトレード・アラートをコピーしよう。今月、彼は数日のうちに100％～450％の利益を上げるトレードを成立させました。今なら、今後7日間無料で彼のトレードをフォローできます。今すぐ始めよう。 マーケットニュースとデータはBenzinga APIsがお届けします。 © 2025 Benzinga.com.Benzingaは投資アドバイスを提供するものではありません。無断転載を禁じます。