- ジョン・H・ジョンソンをエグゼクティブ・チェアマンに、トッド・F・バウムガートナー（MD, MPH）をチーフ・レギュラトリー・オフィサーに、リーナ・トーマス・コラコットをバイス・プレジデント兼品質部長に任命。 ニューヨーク 2025年4月14日 (GLOBE NEWSWIRE) -- Applied Therapeutics, Inc. (Nasdaq: APLT)（以下「当社」）は本日、アンメット・メディカル・ニーズの高い適応症で有効な分子標的に対する新薬候補のパイプラインを開発している臨床段階のバイオ医薬品企業で、2024年12月31日を期末とする第4四半期および通年の業績を発表しました。 「アプライドセラピューティクスの暫定CEO兼CFOであるLes Funtleyderは、次のように述べています。「当社は引き続き、古典的ガラクトース血症およびソルビトール脱水素酵素（SORD）欠損症におけるゴボレスタットに関する規制当局との相互作用の可能性に備えています。「後期開発プログラムの戦略を最適化するため、薬事、医療、品質管理部門に重要な上級管理職を任命し、能力を強化しました。私たちはgovorestatの有望性をあらゆる適応症で確信しており、希少疾患患者のアンメットニーズに応えるという当社の使命に引き続き全力を尽くします」。 最近のハイライト ジョン・H・ジョンソンをエグゼクティブ・チェアマンに、レス・ファントレイダーを暫定最高経営責任者に任命。2024年12月、当社はジョン・H・ジョンソン氏を取締役会長に任命した。ジョンソン氏は、ジョンソン・エンド・ジョンソン、イーライリリー・アンド・カンパニー、イムクローン、ファイザーなど、世界的なヘルスケア企業で40年にわたり変革のリーダーシップを発揮してきたバイオ医薬品業界のベテランである。ジョンソン氏の就任に伴い、当社は最高財務責任者のレス・ファントレーダー氏を暫定最高経営責任者に任命した。 トッド・F・バウムガートナー医学博士（MPH）を最高薬事責任者に、リーナ・トーマス・コラコットを副社長兼品質部長に任命。2025年3月、当社はトッド・F・バウムガートナー医学博士（MPH）を最高薬事責任者に任命し、当社のグローバル薬事戦略を主導する。バウムガートナー博士は、上級薬事、臨床開発、およびメディカル・アフェアーズの職務において35年以上の経験を有し、当社に入社した。2025年1月、当社はリーナ・トーマス・コラコットを副社長兼品質部長に任命し、適正製造規範、適正検査規範、適正臨床規範を含むすべての品質に関する事項を監督する責任を負う。コラコット氏は、バイオ医薬品および医療機器業界において、25年以上の品質指導経験を有しています。 古典的ガラクトース血症およびSORD欠損症に対するゴボレスタット開発プログラムの継続審査。既に開示した通り、当社は古典的ガラクトース血症治療薬としてゴボレスタットを申請していた新薬承認申請について、米国食品医薬品局（以下「FDA」）から審査完了報告書（Complete Response Letter、以下「CRL」）を受領しました。当社は、古典的ガラクトース血症治療薬goborestatの今後の進展に関するFDAとの適切な次のステップを協議するための会議要請を含め、CRLへの対応を引き続き検討しています。当社はまた、SORD欠損症の治療薬として現在進行中のgoborestat開発プログラムについても引き続き精査し、SORD欠損症に対する早期承認の可能性をFDAに支持させるための継続的な作業を含め、適切な承認経路を支持するために必要なデータについてFDAと引き続き協力していきます。 業績 2024年12月31日現在の現金および現金同等物の総額は7,940万ドル（2023年12月31日時点は4,990万ドル）。 2024年12月31日に終了した年度の研究開発費は、2023年12月31日に終了した年度の5,390万ドルに対し、4,870万ドルであった。約520万ドルの減少は主に臨床、前臨床、医薬品製造・製剤費用の減少に関連したもので、薬事、人件費、株式報酬の全体的な増加により相殺された。 一般管理費は、2023年12月31日に終了した年度の2,060万ドルに対し、2024年12月31日に終了した年度は5,600万ドルでした。約3,540万ドルの増加は、主に商業費用、法務・専門職費用、データ保管費用、人件費、株式報酬費用の増加に関連するもので、保険費用の全体的な減少により相殺された。 2024年12月31日に終了した年度の純損失は1億560万ドル（基本的および希薄化後普通株式1株当たり0.76ドル）であったのに対し、2023年12月31日に終了した年度の純損失は1億1,980万ドル（基本的および希薄化後普通株式1株当たり1.42ドル）であった。 アプライドセラピューティクスについて アプライド・セラピューティクスは臨床段階のバイオ医薬品企業で、希少疾患の有効な分子標的に対する新薬候補の開発に取り組んでいる。当社のリード医薬品候補であるgoborestatは、古典的ガラクトース血症、ソルビトールデヒドロゲナーゼ（SORD）欠損症、PMM2-先天性糖鎖異常症（CDG）などの中枢神経系希少代謝疾患治療用の新規中枢神経系浸透性アルドース還元酵素阻害剤（ARI）である。 詳細についてはwww.appliedtherapeutics.com、Xでは@Applied_Txで同社をフォローしてください。 将来の見通しに関する記述 本プレスリリースには、1995年米国私募証券訴訟改革法が定めるセーフハーバーの趣旨に照らし、重大なリスクと不確実性を伴う「将来の見通しに関する記述」が含まれています。本プレスリリースに含まれる、歴史的事実に関する記述を除く、経営陣の戦略、将来の事業、見通し、計画、目標に関する記述には、「可能性がある」、「予定である」、「期待する」、「予想する」、「計画する」、「意図する」、「予測する」などの表現（および将来の出来事、条件、状況に言及するその他の言葉や表現）が含まれます。これらには、(i)当社が現在申請中のNDAが承認される可能性およびその決定の時期に関する記述、および(ii)FDAとの会議、相互作用または提出の可能性のあるスケジュールまたは時期に関する記述が含まれますが、これらに限定されるものではありません。本リリースに記載されている将来の見通しに関する記述には、実際の結果が将来の見通しに関する記述によって明示的または黙示的に示されたものと大きく異なる可能性のある重大なリスクおよび不確実性が含まれており、したがって、当社の計画、意図、期待、または戦略が達成または達成されることを保証するものではありません。 このようなリスクおよび不確実性には、（i）当社の製品候補の開発、販売および商業化の計画、（ii）現在および将来の前臨床試験および臨床試験、ならびに当社の研究開発プログラムの開始、時期、進捗および結果、（iii）当社の製品候補のいずれについても迅速な規制当局の承認取得を利用する当社の能力、（iv）経費、将来の収益、資本要件および追加融資の必要性に関する当社の見積もり、などが含まれますが、これらに限定されるものではありません、(v) 合理的な条件で追加の製品候補化合物の取得またはライセンス供与を成功させ、製品候補化合物を臨床試験に進め、成功裏に完了させる当社の能力、(vi) 共同研究を維持・確立し、または追加資金を獲得する当社の能力、(vii) 当社の現在および将来の製品候補化合物の規制当局による承認を取得する当社の能力およびその時期、(viii) 承認された場合、当社の製品候補化合物の予想される適応症、(viii)承認された場合の当社製品候補の予想適応症 (viii)承認された場合の当社製品候補の予想適応症 (viii)承認された場合の当社製品候補の予想適応症 (viii)承認された場合の当社製品候補の予想適応症 (viii)承認された場合の当社製品候補の予想適応症 (viii)承認された場合の当社製品候補の予想適応症 (viii)承認された場合の当社製品候補の予想適応症 (viii)承認された場合の当社製品候補の予想適応症(xiv)政府および第三者支払機関の保険適用および償還に関する当社の予想、(xv)当社がサービスを提供する市場における当社の競争力、(xvi)政府の法規制およびそれに基づく責任の影響、(xvii)競合他社および業界に関する動向、(xviii)アドバンツファーマとの提携に関連して締結された契約から期待される利益を達成する当社の能力、および(xiv)当社の業績に影響を与えうるその他の要因。これらの将来見通しに関する記述には重大な不確実性が含まれているため、将来見通しに関する記述を将来の事象の予測として信頼すべきではありません。当社は、本プレスリリースに含まれる将来の見通しに関する記述にはそれぞれ合理的な根拠があると確信していますが、将来の見通しに関する記述に反映されている将来の結果、活動レベル、業績、または出来事や状況が達成されること、あるいはまったく発生しないことを保証するものではありません。実際の結果が本プレスリリースの将来見通しに関する記述に明示または暗示されているものと異なる可能性がある要因については、米国証券取引委員会に提出した書類（その中の「リスク要因」に記載されているものを含む）で説明されています。法律で義務付けられている場合を除き、当社は、新たな情報、将来の出来事や状況、その他の結果にかかわらず、いかなる将来予想に関する記述も、それが作成された時点においてのみ述べられるものであり、更新または修正する意図または義務を否認します。 連絡先 投資家 メーブ・コネイトン／アンドリュー・ヴァリス (212) 600-1902 appliedtherapeutics@argotpartners.com メディア media@appliedtherapeutics.com アプライドセラピューティクス社 要約貸借対照表 (単位：千、1株および1株当たりデータを除く） (未監査） 現在 現在 12月31日現在 12月31日現在 2024 2023 資産 流動資産 現金および現金同等物 $ 79,398 $ 49,898 1年内返済予定の保証金 - 254 前払費用およびその他の流動資産 4,248 4,234 流動資産合計 83,646 54,386 差入保証金の固定部分 253 オペレーティング・リース使用権資産 2,792 447 資産合計 $ 86,691 $ 54,833 負債および株主資本／（赤字） 流動負債 年内返済予定のオペレーティング・リース債務 $ 406 $ 429 未払金 4,433 1,742 未払費用およびその他の流動負債 16,143 15,286 ワラント債務 6,314 53,725 流動負債合計 27,296 71,182 固定負債 オペレーティング・リース債務の固定部分 2,389 38 臨床検査保留金-長期部分- 759 固定負債合計 2,389 797 負債合計 29,685 71,979 コミットメントおよび偶発債務（注記15） 株主資本 2024年12月31日現在の授権株式数250,000,000株、2023年12月31日現在の授権株式数200,000,000株、 2024年12月31日現在の発行済株式数137,228,741株、2023年12月31日現在の発行済株式数84,869,832株。 2024年12月31日および2023年12月31日現在の授権株式数 10,000,000株、2024年12月31日および2023年12月31日現在の発行済株式数 0株 資本剰余金 631,181 451,432 累積欠損金 △574,210 △468,586 株主資本／（赤字）合計 57,006 (17,146) 負債および株主資本合計 $ 86,691 $ 54,833 アプライドセラピューティクス社 要約損益計算書 (単位：千、1株および1株当たりデータを除く） (未監査） 決算期 12月31日 2024 2023 収入 ライセンス収入 $ - $ 9,219 研究開発サービス収入 455 774 収入合計 455 9,993 費用および経費 研究開発費 48,744 53,905 一般管理費 56,010 20,623 原価および費用合計 104,754 74,528 営業損失 (104,299) (64,535) その他の収益（費用）-純額 受取利息 3,534 1,372 ワラント債務の公正価値の変動 (4,782) (56,573) その他の費用 (77) (27) その他の費用（純額）合計 (1,325) (55,228) 当期純損失 $ (105,624) $ (119,763) 普通株主に帰属する1株当たり純損失-基本的および希薄化後 $ (0.76) $ (1.42) 加重平均発行済普通株式-基本的および希薄化後 139,534,746 84,244,494